【制药网 产品资讯】近日，唯铭赞即将在中国退市的消息引起大家的关注。这是一款用于治疗罕见病黏多糖贮积症(MPS)的药物，由总部位于美国加利福尼亚州的百傲万里制药生产，于2019年6月通过优先审评通道在我国获批上市。如今，若该药若退出中国市场，在尚无替代药品的情况下，业内担忧国内相关患者将面临无药可用的局面。
资料显示，黏多糖贮积症是一组溶酶体累积病，是由于溶酶体水解酶缺陷，造成酸性黏多糖(葡萄氨基聚糖)降解受阻，黏多糖在体内积聚而引起一系列临床症状。该类疾病非常罕见，患病率约为十万分之一，且不同类型的黏多糖贮积症临床表现轻重不一，大多数患者初发症状多为耳部感染、流涕和感冒等。同时，虽然各型黏多糖贮积症的病程进展与病情严重程度差异较大，但患儿在临床表现方面具有某些共同的特征如多器官受累、身材矮小、特殊面容及骨骼系统异常等，生活质量会受到严重的影响。
根据《黏多糖贮积症IVA型诊治共识》，用药进行酶替代疗法，可以改变IVA型患者体内“黏多糖沉积”，这也是目前推荐的一种治疗方式。
唯铭赞于2018年在中国大陆申请上市，后进入我国第一批《临床急需境外新药名单》，并于2019年6月通过优先审评通道获批上市，给国内疗黏多糖贮积症IVA型患者带来治疗希望。
根据定价，唯铭赞在中国的定价为7500元一支(5mg)，需要依据患者体重决定用药剂量。据悉，一个25斤的孩子，一年用药的费用在200万元左右，给患者家庭带来很大的费用负担。
为了给患者家庭“减负”，唯铭赞这款高值罕见病药物曾出现在2021年的国家医保谈判预选名单中，但以谈判失败告终，目前仅纳入了成都、江苏等部分地方医保及惠民保。另外，药方也有为中国其他的自费患者提供赠药的优惠政策，减轻患者用药负担。
由于患者数量稀少、用药可及性也不如预期，2023年2月27日，百傲万里制药发布的2022年财报显示，全年营收20.96亿美元，唯铭赞去年全球营收6.64亿美元，同比增长7%，其在中国营收空间占比有限。
对于该药上市后又退市的原因，根据媒体此前的报道，百傲万里制药称，“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续，特别是在罕见病治疗方面。尽管我们在过去几年中尽了最大努力，仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系，我们决定不再续签该产品的进口药品注册证。”
据悉，唯铭赞在中国的IDL到期的时限为2024年5月，随后该药就将退出中国大陆市场。不过，药品生产商方面也有对媒体表示，“我们正在探索可行的方式，确保目前正在接受治疗的患者的持续供应。”
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