【制药网 市场分析】 CNS领域近年来回温，不少大药企加大投入和布局。据悉，目前，在CNS基因治疗方面，企业布局最多的是腺相关病毒(AAV)载体疗法，因AAV应用更为广泛、成熟，毒性和脱靶问题相对较少。
在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列突破。基因治疗也逐渐成为当前火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒(AAV)已成为基因治疗的递送载体，被认为目前具有前景的递送载体。
今年3月初，诺华在与Voyager Therapeutics的合作中，行使选择权，选择Voyager公司TRACER平台发现的两个AAV新型衣壳，开发神经系统疾病的基因疗法。
据悉，诺华与Voyager的合作始于一年前，即2022年3月8日，诺华和 Voyager Therapeutics 宣布达成总额高达17.5亿美元的合作，诺华将为 Voyager 提供5400万美元的预付款，以及高达17亿美元的里程碑付款和特许权使用费。这一合作，包括了3个中枢神经系统(CNS)靶标的AAV衣壳使用授权，以及一年内对其他2个CNS靶标的AAV衣壳的选择权。
关于今年的合作进展，诺华决定行使上述选择权，在当初5400万美元预付款的基础上，再额外支付2500万美元预付款。Voyager 还有资格获得高达6亿美元的相关潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及相关产品的特许权使用费。
据了解，Voyager致力于突破基因治疗和神经病学的障碍，这两个学科的潜力都受到递送挑战的限制。该公司的TRACER™(Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA)衣壳发现平台是一个基于RNA的筛选平台，能够快速发现具有强大的穿透血脑屏障和CNS趋向性的AAV衣壳。与传统的AAV衣壳相比，TRACER™产生的衣壳在CNS中表现出广泛的基因表达，以及细胞和组织特异性转导。
据悉，近年来不少大药企正在加大投入和布局CNS领域。其中上述平台正在推动与辉瑞、诺华等公司的合作，以及Voyager自己管线中的多个项目，如除了诺华外，2022年10月4日，辉瑞与 Voyager 宣布达成总额3亿美元的合作，进一步验证TRACER衣壳开发平台的潜力，辉瑞为 Voyager 提供了1000万美元预付款，以及潜在的2.9亿美元的里程碑付款和特许权使用费。2018、2019年，艾伯维与Voyager达成两项合作，由Voyager开发递送表达α-突触核蛋白抗体、tau蛋白抗体的AAV载体系统，针对帕金森和阿尔茨海默的治疗，两项合作总计超过12亿美元。
此外，根据梳理，渤健与Capsigen在2021年达成13亿美元合作，由Capsigen设计新型AAV衣壳；2022年,安斯泰来与Taysha Gene Therapies达成战略投资合作，安斯泰来将投资5000万美元获得Taysha公司15%的股权，以及对两款基因治疗项目的独家选择权。
可见当前CNS领域正在回温，但也有分析人士指出，当然，处于早期发展阶段的CNS基因治疗，不可避免面对起伏。一方面是合作进展，一方面是合作终止，如Voyager于2020年宣布停止与艾伯维的合作，原因未透露。今年3月，诺华、渤健也宣布终止与Sangamo的合作，两家公司都表示，终止合作决定出于公司发展战略评估。
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