【制药网 行业动态】近日，阿斯利康宣布在加拿大成立瑞颂阿斯利康罕见病开发中心(the Alexion, AstraZeneca Rare Disease Development Hub)，专注于罕见病研究；为此，将创造500个高技术工作岗位。据了解，该中心成立是阿斯利康自2020年12月收购罕见并公司Alexion后，对于罕见病管线加码的重要举措。旨在开发更多创新药物，以预防、治疗、甚至治愈罕见、超罕见和复杂的疾病。
据了解，近年来阿斯利康其实正在频繁布局罕见病领域。2020年底，阿斯利康以 390亿美元的现金和股票收购瑞颂制药(Alexion)正式进军罕见病领域，并于2021年9月宣布成立中国罕见病业务部。
近期，据业内人士透露，阿斯利康还在推进二十多项的临床研发。其会在血液、肾科、中枢神经系统、代谢、眼科等多个疾病领域布局，在未来的五年中，会持续地引入多个新产品线。实际上，在去年11月，阿斯利康中国首款罕见病药物就已首发上市，这是阿斯利康在血液和肾科罕见病领域的布局。未来，阿斯利康还将积极推动全身型重症肌无力、视神经脊髓炎以及I型神经纤维瘤病领域建设，为更多罕见病患者带来美好生活的希望。
对于阿斯利康持续加码罕见病研发，业内分析认为，或与该领域的市场规模变化趋势有关。目前，全球已知的罕见病超过7000种，但仅有5%的罕见病存在有效的治疗方法，全球范围患者都面临用药短缺的局面。巨大的患者需求催生了巨大的市场机会，因此近年来跨国药企纷纷布局罕见病领域，除了阿斯利康，还有辉瑞、武田、默沙东等。
其中，诺和诺德2022年3月，在其举办的资本市场日上，公布了2025年战略愿景的最新进展，并列出了几个感兴趣的领域，这些领域属于罕见的血液或内分泌疾病的广义范畴。2022年5月，诺和诺德中国正式宣布在其原有血友病和生长障碍业务领域的基础上，进军更多罕见与超罕见疾病，并将其生物制药事业部正式更名为罕见病事业部。
值得一提的是，近年来众多药企还在罕见病用药领域发起了多项重磅收购。如早在2018年4月，武田制药就斥资650亿美元收购罕见病巨头夏尔，成为2018年医药领域最大规模的并购；随后在2021年11月，默沙东也达成以110亿美元收购生物制药公司Acceleron，正式布局罕见病管线；此外，辉瑞也先后以116亿美元和54亿美元收购Biohaven公司和GBT公司，进一步加强了其罕见病领域的布局……
总的来说，跨国药企纷纷入局的背后，是全球罕见病药物市场正快速增长。据弗若斯特沙利文数据显示，全球罕见病药物的市场规模预计将从2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，复合年增长率为11%。在国内，罕见病药物市场2020年ye1已经达到13亿美元，2030年或增至259亿美元。
在可观的蓝海面前，除了跨国药企，本土药企预计也将更加积极布局罕见病赛道。事实上，目前包括恒瑞医药、上海医药、翰森制药、葵花药业、百济神州等大批药企早已在罕见病药物领域开始布局。
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