【制药网 产品资讯】FDA的突破性疗法认定旨在加快以解决严重疾病且具有未满足的医疗需求的药物的开发和审查，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个具有临床意义的终点上显示出相对于现有治疗的实质性改善。2022年前10个月，包括葆元医药的ROS-1抑制剂他雷替尼、Celcuity公司的PI3K/mTOR抑制剂gedatolisib、阿斯利康的IMFINZI等国内外药品相继获FDA突破性疗法认定，11月以来，又有多款药获FDA突破性疗法认定的消息传来。
Setmelanotide
11月1日，Rhythm制药公司宣布Setmelanotide获得美国食品药品监督管理局(FDA)的突破性疗法认定，用于治疗下丘脑肥胖。
下丘脑肥胖是一种罕见的获得性极度肥胖，发生在大脑下丘脑区域(包括MC4R通路)损伤之后，负责控制饥饿和体重调节等生理功能。在美国，大约有5000-10000名患有获得性下丘脑性肥胖的患者，每年大约有500例新发病例。
据悉，该药本次被授予突破性疗法资格认定是基于setmelanotide的2期16周临床研究结果。初步数据显示，在接受setmelanotide治疗16周时，所有11例可评估的患者均实现了BMI下降超过5%，BMI平均下降17.2%。
Elranatamab
11月3日，辉瑞宣布，美国FDA已授予其在研癌症免疫疗法Elranatamab突破性疗法认定(BTD)，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者。
多发性骨髓瘤是一种致命性的血液恶性肿瘤，多发于老年人身上，大部分骨髓瘤患者在诊断时即具有骨痛表现，影像学检查常表现为广泛骨质疏松、溶骨性破坏，甚至病理性骨折或脊髓压迫造成截瘫。2019年，全球已经有超过15万人被诊断为多发性骨髓瘤。
Elranatamab是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)和CD3双特异性抗体，它的一端与BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤表达BCMA的癌细胞。
此前，Elranatamab已被美FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予用于治疗多发性骨髓瘤的孤儿药指定。美FDA和EMA还分别授予Elranatamab快速通道指定和优先药品(PRIME)资格，用于治疗对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节药物和一种抗CD38抗体耐药的多发性骨髓瘤患者。
此次的突破性疗法认定是基于一项开放标签、多中心、单臂、II期的MagnetisMM-3试验A队列的6个月随访数据。该试验数据分析显示，当中位随访时间为6.8个月时，接受每周76 mg的Elranatamab皮下注射治疗患者的总体客观缓解率(ORR)为61.0%。在应答者中，维持应答至少6个月的可能性为90.4%。
结语
“突破性疗法认定”是FDA的一条重要且特别的新药评审通道，到今年这条通道设立已满10年。值得一提的是，近年来，已出现了不少FDA在获得突破性疗法认定后再将其撤销的情况。统计显示，2020-2021年的两年间，FDA共计撤销了17项突破性疗法认定，逼近2015-2019年五年间FDA撤销的18项数量。今年6月，FDA发布了一份关于取消突破性疗法认定的指导原则草案。有分析认为，这意味着在研新药不仅要对药品早期临床数据进行评估，更强调药品在持续的临床中针对相关适应症解决未满足临床需求的强度。
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