【制药网 行业动态】 《罕见病综合报告》指出，预计到2025年，全球孤儿药市场将达到1100亿美元，国内市场预计达到300亿元人民币。罕见病种类多，总患病人数并不“罕见”。据了解，近年来，在政策助力之下，国内已有一些企业积极布局罕见病领域，资本也在助力研发企业的发展。
根据《罕见病综合报告》显示，国内有包括北海康成、曙方医药、德益阳光、维昇药业、诺令生物、西湖生物医药科技、琅钰集团、凌意生物等企业得到了资本助力。其中的代表性企业北海康成在完成多轮融资后，已经于2021年12月登陆港交所。
此外，葵花药业、君实生物、上海医药、恒瑞医药等上市药企也相继对外公布其在罕见病药物领域的布局。
如葵花药业已然开始布局儿童罕见药市场。其中2021年12月17日，葵花药业与瑞迪博士达成战略合作，引进两款已在境外获批上市的罕见病儿药，一款是治疗婴儿痉挛症的罕见病用药“氨己烯酸散”，另外一款是治疗儿童威尔逊症(Wilson)又称“铜娃娃病”的罕见病用药“盐酸曲恩汀胶囊”，助力解决国内儿童罕见病用药紧缺难题。
君实生物在孤儿药领域也迎来新的突破，其继被美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法和孤儿药资格认定之后，今年7月21日晚间，君实生物公告称，其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌又获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。至此，特瑞普利单抗鼻咽癌适应症已拿到全球主要的两大发达国家药品市场的“孤儿药”资格认定。
而上海医药更是国内拥有罕见病药品批文多的公司，深耕罕见病领域是上海医药的一项重要发展战略。如2020年，上海医药成立全资子公司上海上药睿尔药品有限公司，立足保障现有罕见病药物的供应，专注于罕见病药品的创新研发、制造及全产业链的布局及专业罕见病推广平台，推动中国罕见病的诊治发展。2021年11月11日，上药睿尔与凯川医药科技有限公司达成投资并购合作，上海医药的罕见病药品产品管线将更加强大。
恒瑞医药近日在2022年半年报中表示，恒瑞医药目前已有多个产品涉及儿童药物、罕见病 药物等领域，并表示，公司将在研发过程中积极与监管机构就药物研发计划进行沟通交流，提高相关药物的临 床研发效率，在加速解决患者未被满足的治疗需求的同时争取享受到后续市场独占期等优惠政策的支持。据悉，2022年6月14日，恒瑞医药公告，公司海曲泊帕乙醇胺片(血小板生成素受体激动剂TPO-RA)用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定。
据了解，过去中国罕见病领域受制于政策及制药工业发展，很多患者处于无药可用的状况。但是如今随着国家一系列利好政策的出台，罕见病药物开发也受到业内的关注。如2022年5月9日，国家药品监督管理局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》，提出对批准上市的罕见病新药给予最长不超过7年的市场独占期保护。
其第二十九条规定：“国家鼓励罕见病药品的研制和创新，支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制，鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发，对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。在药物研制和注册申报期间，加强与申办者沟通交流，促进罕见病用药加快上市，满足罕见病患者临床用药需求。对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的，终止市场独占期。”
国家药监局药品审评中心还于今年1月发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，从罕见疾病药物研发的特殊考虑、临床研发计划、临床试验设计、安全性评估要求、沟通交流等方面，对罕见疾病药物临床研发相关内容进行阐述，鼓励采用更为灵活的设计，充分利用有限的患者数据等，有效性评价指标可采用替代终点，支持将患者报告结局、真实世界研究用于罕见病研发。
业内表示，在利好政策的助力之下，罕见病药物将加速上市，国内企业也开始关注罕见病领域，布局研发赢取市场先机。
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