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近期,两款国产新药在海外获得孤儿药资格认定

来源:制药网
2021/11/29 11:59:4838883
  【制药网 行业动态】“孤儿药”又被称为罕见药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。长期以来,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。有数据显示,目前世界已知罕见病约7000种,真正有药可用的疾病只占到了5%-10%。而且,就这不到10%的罕见病患者却还面临着有药可用、但难以承担医疗费用的局面。
 
  但值得注意的是,过去在“孤儿药”领域虽然关注的制药企业不多,但是近年来,国内随着医药创新大潮的来临,有本土不少企业都开始积极推动“孤儿药”的开发。如在近期,就又有两款国产新药在海外获得了孤儿药资格认定。
 
  亘喜生物GC012F获FDA孤儿药认证
 
  近期,亘喜生物(GRCL.US)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予其基于FasTCAR技术平台开发、BCMA/CD19双靶点的CAR-T细胞疗法孤儿药资格认定(ODD),用于治疗多发性骨髓瘤。
 
  据了解,这款基于FasTCAR平台开发的双靶向自体CAR-T疗法产品代号为GC012F的新产品,能通过同时靶向表达BCMA的恶性浆细胞位点和表达CD19的早期祖细胞位点,临床前研究表明,BCMA/CD19双靶点CAR-T可以更有效地清除多发性骨髓瘤克隆形成的细胞,减少复发。
 
  目前,虽然该药物尚未在中国进行申报,但中康FIC Intelligence数据库显示,3个国际临床登记号表明GC012F已在中国地区开展由研究者发起的多中心、I期临床试验,包括针对多发性骨髓瘤新发和高危患者的临床试验。
 
  亚盛医药新药HQP1351获欧盟委员会孤儿药资格认定
 
  11月22日,亚盛医药发布公告,欧盟委员会(EC)日前授予其1类新药奥雷巴替尼(HQP1351)孤儿药资格认定,用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)。据悉,这是亚盛医药在欧盟获得的头项孤儿药资格认定,也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。
 
  资料显示,CML是一种罕见的恶性血液疾病,在欧盟27国的年发病率为2.43/10000 。而HQP1351则是亚盛医药原创1类新药,是新型的第三代BCR-ABL TKI,用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML,特别是对T315I突变的CML患者在临床试验中显现良好的疗效。,目前,在国内该药的新药上市申请(NDA)已在审批过程中,用于治疗伴有T315I突变的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者。
 
  结语
 
  总的来说,在我国利好政策陆续出台的影响下,国内孤儿药研发将开始逐步走向正轨,越来越多的国内药企也将投入孤儿药领域。而随着更多新药的出现,或将改变罕见病患者可选择药物极少或无药可治的困境,惠及更多患者。

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