【制药网 行业动态】创新药及创新疗法的开发是一件长期且风险很高的工作，会受到多种因素的影响，在传统Me-too模式下，大家似乎很少看到失败的项目。但近年来，在越来越多的药企加速开发创新药开发的进程下，新药研发失败及终止的数量也开始不断增多。如近期以来，就已有多家大型跨国药企接连宣布终止新药开发项目。
近日，礼来在三季度财报中披露了一个重要的消息。今年10月份，该公司与合作伙伴辉瑞已终止抗体药物tanezumab的全球临床开发项目。据悉，该药是一种神经生长因子(NGF)抑制剂，开发用于治疗骨关节炎痛。
根据礼来所披露的信息，双方作出上述决定，是由于tanezumab在美欧监管方面均遭遇严重挫败。美国方面，FDA已针对tanezumab治疗骨关节炎(OA)的生物制品许可申请(BLA)发布了一封完整回应函；欧盟方面，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会已针对tanezumab治疗OA的营销授权申请(MAA)发布了否定意见。
其实，NGF抑制剂的持续开发，一直以来被视为一项高风险、高回报的工作。对于礼来和辉瑞来说，在美国FDA和欧盟EMA先后拒绝了批准请求时，就已可以预料这一结果。目前，礼来正式确认终止抗体药物tanezumab的全球临床开发项目，也意味着双方在tanezumab项目上投入的海量投资，成为了泡影。
除了礼来，有报道称，诺华在近期也已经决定放弃基因疗法AVXS-201的研发计划。据其透露，“临床前数据的全部内容并不支持基因疗法AVXS-201进一步进行人体临床试验”，是诺华取消了Rett综合征基因疗法AVXS-201下一步研发工作的主要原因。
值得注意的是，诺华在其第三季度业绩中，除了透露了终止基因疗法AVXS-201的决定外，终止的研发项目清单还包括前列腺癌中的177Lu-PSMA-R2。除此之外，诺华另一个PD-1药物Spartalizumab，由于受试者招募存在困难，提交申请的预期时间现也已推迟到2025年或更晚。
总的来说，疗效未达预期是药品开发失败的一个主要原因。药品的疗效受到多种因素的影响，对疾病致病机理和靶点作用机制的深入理解是设计出一款具有疗效的药品的必要条件，但大多数疾病发病机制尚未阐释清晰，药品开发只得在前期研究的基础上一步步推进，在机遇巨大的同时其研发风险也不可避免。
因此，业内认为，想要投入创新药研发的企业，一定要慎重入局。尤其是在国内大力推动医药创新，创新药逐渐成为主流的情况下，国内医药企业和相关投资机构也都应该需要对药品开发失败做好充分的预期。
热门评论