【制药网 企业新闻】基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。近年来，随着医药产业的蓬勃发展，越来越多基因疗法开始在行业内涌现，并开始寻求上市。其中，很多基因疗法已经上市，并获得了令人瞩目的成绩；当然还有一些则上市受阻，面临重大挑战。
近日，有报道称，由于基因疗法Zynteglo在头一个欧洲市场上市受挫，蓝鸟生物目前正在裁员，并计划“减少和重塑”其在德国部分地区的劳动力。据该公司的一位发言人透露：该计划涉及解雇人数不详的员工。
据了解，Zynteglo(betibeglogene autotemcel，beti-cel)是一种一次性基因疗法，将β-珠蛋白基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)修饰形式的功能拷贝添加到患者自身的造血(血液)干细胞(HSCs)中。该药物目前仍在3期临床研究Northstar-2(HGB-207)和Northstar-3(HGB-212)中进行评估。
2019年10月，Zynteglo曾获欧盟有条件批准，用于适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的治疗。同年10月，蓝鸟生物还宣布，欧洲药品管理局(EMA)已批准其基因疗法Zynteglo(含βA-T87Q球蛋白编码基因的自体CD34+细胞)的精细商业药品制造规范。
此前在定价方面，Zynteglo在欧洲的价格标签高达157.5万欧元(约合177万美元)，价格仅次于诺华脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma药物，后者的定价为212.5万美元，约合人民币1460万元。Zynteglo付款基于基因治疗的有效性，成本可在5年内分摊。曾有分析师预计，若Zynteglo顺利上市，其销售势头将逐渐上升，未来很快将突破10亿美元重磅门槛。但此次上市受阻，对于未来定价是否造成影响，还尚未可知。
此次上市受阻，其实主要是由于蓝鸟生物将Zynteglo头个用于治疗β地中海贫血(beta-thalassemia)的适应症进行商业推广的目标锁定在德国，但德国卫生当局提出的补偿价格并没有反映出Zynteglo作为一种一次性治疗一种严重遗传病的潜在终身益处。因此，蓝鸟生物才决定将该药物撤出德国市场，并裁员。但与此同时，蓝鸟生物也表示还会继续与其他欧洲国家进行谈判，并将一些资源用于研发，以推进其后期基因治疗计划。
虽然基因疗法Zynteglo在欧洲上市受阻，但目前，蓝鸟生物管线中还有多款基因疗法和T细胞疗法。由于所拥有的技术以及对基因疗法的专注，蓝鸟生物仍被多家机构列入潜在并购目标。
热门评论