【制药网 市场分析】2021年1月，辉瑞宣布与Dewpoint Therapeutics达成一项研究合作，基于其生物分子凝聚体技术平台开发针对强直性肌营养不良症1型(DM1)的潜在疗法。而在此前，Dewpoint Therapeutics基于其专有平台先后与拜耳(Bayer)签署了高达1亿美元的协议，开发心血管疾病相关治疗药物；与默沙东(MSD)也签署了高达3.05亿美元的协议，开发HIV新疗法。该公司是一家将生物分子冷凝物的认识应用于药物开发的公司，成立于2018年，2020年却累计获得了高达7700万美元的B轮融资。
据了解，2020年以来，不止Dewpoint Therapeutics这一家生物分子凝聚体公司受到巨头的关注和布局。2020年12月，致力于生物分子凝聚体的公司Faze Medicines宣布完成A轮8100万美元融资，本轮融资由风投机构Third Rock Ventures和诺华风险投资基金(Novartis Venture Fund)共同领投，礼来、艾伯维风险投资(AbbVie Ventures)等多家机构也参与其中。
2020年11月，致力于生物分子凝聚体的创新药物开发的Nereid Therapeutics也宣布正式启航并完成5000万美元的A轮融资。同月，Transition Bio也进入人们的视野，同样聚焦生物分子凝聚体研究。
在巨头接连入场生物分子凝聚体领域的背后，也引起了业内的关注。何为生物分子凝聚体？这是一种曾被忽视的生物学现象。在细胞中，其实存在着多种没有细胞膜的细胞器，这些无膜细胞器通过液-液相分离(LLPS)形成，它们在细胞内广泛存在，可以将蛋白质、RNA和其他大分子聚集在一起，并隔离无关的分子，加速化学反应的发生。这些无膜的细胞器即被称为生物分子凝聚体。
从生物分子凝聚体初创公司在该领域进行探索的方向来看，主要有2个方向。其一，是以物理学为中心，应用液滴微流体学、统计热力学和软凝聚态物理学等概念，确定物质状态的变化如何推动液状集合体的形成，如Nereid就是希望利用具有预测性和定量特征的物理学框架来理解相分离的能量驱动力，并计划利用光遗传学平台、基因编辑技术和生物仿生系统来解读细胞中的相变规则；其二是立足于生命科学，例如Dewpoint公司和Faze公司的研究策略，都是基于其在细胞生物学、生物化学或神经遗传学等领域的专长。
在国内，也有一些医药公司瞄准这一领域进行探索和布局。例如，奕拓医药已自主开发了动态液-液相分离技术平台，针对传统认为“不可靶向”靶点，致力于在肿瘤领域开发转录因子和磷酸酶的LLPS小分子药物。
业内分析认为，从各大巨头以及生物分子凝聚体公司的动作来看，生物分子凝聚体有望成为药物开发的新风口。LLPS领域的药物开发具有广阔的发展空间，预期未来将会应用于众多人类重大疾病。
但与传统药物开发相比，生物分子凝聚体的药物开发还存在一些明显的挑战，例如难以和传统药物开发一样获得蛋白与化合物的共晶结构，无从获取化合物结合蛋白的精确分子作用信息；对于生物分子凝聚体药物的活性要求也可能更高等。总的来看，未来这一领域可能还需要更深入研究和积累药物开发经验，才能获得更大的进展。
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