【制药网 产品资讯】近日，百时美施贵宝(BMS)与bluebird bio公司联合宣布，美国FDA已正式批准其BCMA 靶向CAR-T疗法上市，用于成年复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。据悉，这是头一款获得FDA批准的BCMA靶向CAR-T疗法。
公开资料显示，多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤。而BCMA则是一种非常重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM细胞表面，近年来已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。
据统计，目前全球有超过60个针对BCMA靶点的活跃的研发项目。不同类型的创新疗法，都有其潜在的优势和局限性。从整体来看，针对BCMA开发的免疫疗法主要分为3类：嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T，百时美施贵宝/蓝鸟生物、诺华为代表)、双特异性抗体(BsAb，安进为代表)、抗体药物偶联物(ADC，葛兰素史克为代表)。
据笔者了解，葛兰素史克研发的Blenrep是全球获批的头一个BCMA靶向疗法，其采用多方面的作用机制靶向BCMA。在2017年就被FDA授予突破性药物资格(BTD)，作为单药疗法能用于既往接受至少3种疗法治疗失败(包括一种抗CD38抗体疗法，以及对一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂难治)的多发性骨髓瘤(MM)患者使用。
2020年，FDA还批准Blenrep(belantamab mafodotin，GSK2857916)，作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过至少4种疗法(包括一种抗CD38抗体、一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂)的复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)成人患者。
目前，除了国外药企，一批本土药企近年来也正在加速探索这一领域。据不完全统计显示，国内已有超10款靶向BCMA的CAR-T疗法正处于临床开发阶段。其中，传奇生物、科济生物、驯鹿医疗/信达生物、亘喜生物、西比曼生物等公司的BCMA靶向疗法进展靠前。如传奇生物与强生旗下杨森合作研发及推广的一种抗BCMA CAR-T抗癌药物在第2阶段测试的数据已显示出优异的临床疗效，而BMS/ 蓝鸟生物也已于2020年重新提交其多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法 Ide-cel 的上市申请。
总的来说，多发性骨髓瘤(MM)的治疗需求正不断扩大，因此对新治疗方案也将存在着迫切需求。业内认为，从MM市场2017年接近140亿美元的情况来看，2027年该市场预计将达到近290亿美元。未来，这一领域的市场竞争可想而知也将十分激烈。
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