【制药网 行业动态】世界卫生组织将罕见病定义为：患病人数占总人口的0.65‰到1‰的疾病。目前，已经确认的罕见病超过7000种，并且而且还在以每年250种至280种的速度递增。而在我国，罕见病也并不罕见。据了解，我国罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万。值得注意的是，虽然患病人数不断上涨，但一直以来，罕见病患者都面临着诊断难、治疗难、用药难的局面。
有分析指出，罕见病患者数量由于较少，所以药物适用的患者人数也比较少；而且在市场需求低的情况下，加上创新药研发费用高昂，所以企业过去的研发积极性一直比较低。因此，也导致了罕见病用药的进一步研发存在一定的难度。
但罕见病药物一旦研发成功，也意味着较高的投资回报。据医药市场调研机构Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》显示，2018年孤儿药市场规模约为1310亿美元，2019年~2024年将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年，这一数据将达到2420亿美元。有投资者认为，基因治疗和细胞治疗每年会有5~10个药获批，这些都将成为罕见病患者的福音。
事实上，在巨大的市场前景下，越来越多的投资者以及药企都纷纷开始布局罕见病领域，尤其是一些国外大型药企。如2020年12月，阿斯利康就以390亿美元收购了罕见病巨头Alexion，正式进军罕见病市场。在此之前，2019年2月，罗氏也以43亿美元收购基因治疗Spark Therapeutics。而更早之前的2018年4月，武田制药则斥资650亿美元收购罕见病巨头夏尔，成为该年度医药领域超大型并购案。
另外，阿斯利康、GSK多家的大型公司也在相继涌入该领域发力，还有一批企业则正通过并购合作、剥离非核心业务等方式保证其在罕见病治疗领域的竞争力。
而除了国外大型药企不断加码布局罕见病领域外，近年来，国内罕见病治疗公司也逐渐受到了越来越多投资者的青睐。例如，2月26日基因治疗新药研发生物科技公司锦篮基因就宣布完成近亿元天使轮融资，由东方富海管理的中小企业发展基金、元生创投、赛盈资本、谢诺辰途基金共同投资完成。本轮融资主要用于推进公司产品管线里前三个基因治疗项目进入IND阶段。据悉，锦篮基因专注于罕见病疾病治疗，具有丰富的罕见病管线储备。
业内分析认为，近年来，随着我国针对孤儿药的利好政策不断出现，以及社会越来越关注罕见病救治，这也将进一步推动我国罕见病药物发展以及罕见病用药加速在我国上市。
值得一提的是，孤儿药资格认定将有助于产品在国外的后续研发、注册及商业化等享受一定的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、新药申请费免除及享有7年的市场独占权等，将在一定程度上降低研发投入，有利于推进临床试验。因此，自2020年以来，中国药企就开始频频出海；据不完全统计显示，2020年共有19家中国公司的26款产品获得了35项FDA孤儿药资格，占FDA全年授出孤儿药资格数量的8%。
总的来说，国内罕见病用药市场还存在很大的空白，但随着国家出台一系列孤儿药激励政策，以及药政改革和医保支付的推进升级，本土药企的悄然兴起，未来罕见病药物的上市将具备更多的可能性，有望给国内及海外罕见病患者带来更多福音。据了解，其实自2021年3月1日起，随着2020年国家医保药品目录的正式落地，涉及肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈症、肌萎 缩侧索硬化等6种疾病治疗的7个罕见病用药就将被新版医保纳入，惠及广大国内患者。
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