【制药网 市场分析】进入2021年，新的征途已经开启，各大企业也蓄势待发准备扬帆起航。那么，今年药企的发力方向有哪些呢？细数制药巨头们近年布局的领域，其中至少有4个领域值得重点关注，分别是基因治疗、细胞疗法、小分子RNA靶向疗法以及人工智能医疗。
聚焦2021，制药巨头们重点关注的4大领域(图片来源：制药网)
基因治疗
基因治疗是一种新兴技术，指的是以改变基因表达为基础的治疗与预防遗传性疾病和多因素疾病的方法，主要通过基因工程的实验手段，达到校正和修复缺陷基因的作用。
回顾2020年，基因治疗相当火热，包括礼来、拜耳、诺华、强生、渤健、优时比等在内的大型制药企业都在布局基因治疗领域，这些企业的投资规模有大也有小。其中，拜耳不惜斥资40亿美元收购拥有基因治疗技术平台的AskBio；罗氏也斥资18亿美元，与Dyno Therapeutics合作，利用后者的技术平台开发用于中枢神经系统(CNS)疾病和肝脏定向治疗的基因治疗的腺相关病毒(AAV)载体。
Alliance for Regenerative Medicine统计，在2020年1月至2020年9月之间，基因治疗领域的融资额增长了114%，达到120亿美元。
目前来看，大型跨国药企基本未曾缺席基因治疗，对此业内预计基因治疗或在2021年持续发酵。
细胞疗法
细胞治疗也是近几年兴起的新技术，它是指利用某些具有特定功能的细胞的特性，采用生物工程方法获取和/或通过体外扩增、特殊培养等处理后，产生的特异性功能强大的细胞，回输体内后，从而达到治疗疾病的目的。
2020年，赛诺菲、安斯泰来等制药巨头都有斥资，通过开设研发中心或收购细胞疗法公司等方式，在细胞疗法领域进行布局。
另外，武田制药也在2020年9月份宣布，其将于2021年底每年削减约20亿美元的成本，专注肿瘤和罕见病药物研发，这一战略的关键是新一代细胞疗法。目前，武田已在波士顿开设一个2千多平方米的研发生产中心，将负责三个正在进行的管线项目临床开发，另外两个项目预计将在2021年底进入临床开发阶段。
根据Alliance for Regenerative Medicine的数据，截至2020年11月，年内针对细胞疗法的融资达到110亿美元，较同期增长242%。其中，细胞疗法的I期临床试验数量从41项增加到50项。
小分子RNA靶向疗法
在创新药领域，小分子药物一直是主要驱动力。使用小分子来调控RNA有很大的优势，能够大幅拓宽成药靶点范围。据悉，2020年FDA批准的53个新药中，有39个为小分子药品，其中有13个还获得了突破性疗法资格认证。
目前，大型制药公司已经纷纷建立起了小分子筛选平台，其中罗氏、Biogen、BMS等巨头早已布局，与开发药企建立合作关系。笔者注意到，罗氏在该领域的布局不断深入，2020年4月，罗氏宣布Arrakis Therapeutics达成了一项大规模交易，覆盖了罗氏所有的研发领域。到了2021年1月7日，罗氏又宣布与Ribomtrix达成了一项超10亿美元的战略合作，就多个靶点共同发现并开发靶向RNA的小分子疗法。
人工智能医疗
随着现代医学的不断发展，以及“互联网+”、人工智能等新技术的推动，人工智能医疗正受到制药巨头们的关注。据了解，传统制药领域普遍存在花费时间长、成本高、研发成功率低、研发风险大、回报周期长等问题，而通过人工智能技术AI算法可以大大提升新药研发的成功率，降低制造成本和研发时间，所以押注人工智能正逐渐成为制药巨头竞争中的重要一环。
CB Insights数据统计，截至2020年11月23日，制药企业共计完成了9笔对人工智能初创公司的投资交易活动，投资总额超过8亿美元。2020年，包括默克、强生、拜耳等制药巨头都在人工智能医疗赛道展开布局。
其中，默克继2020年5月7宣布投资中国人工智能芯片初创公司SynSense后，又在2020年11月份，宣布与AI医药研发公司 Insilico Medicine(英矽智能)达成合作，将用于全新分子设计的产品Chemistry42生成化学AI平台，整合到默克集团的高性能计算(HPC)基础设施上，提供定制化的服务。
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