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　　【制药网 行业动态】基因治疗是一种新兴技术，它指的是以改变基因表达为基础的治疗与预防遗传性疾病和多因素疾病的方法，主要通过基因工程的实验手段，将正常基因(包括调控序列)导入基因缺陷的患者体内，使导入的基因发挥作用或使缺陷基因在原位得以校正和修复，从而纠正基因缺陷导致的各项异常表现。
 

　　近年来，基因治疗备受药企们的关注，2017年，诺华自主研发的Kymriah获FDA批准，用于治疗急性淋巴细胞白血病，成为头个基因疗法。随后经过多年的发展，基因治疗领域涌现了更多的治疗产品及技术，不少跨国企业积极展开布局。
 

　　例如，2020年12月15日，礼来与Prevail 达成收购协议，礼来将以10.4亿美元收购Prevail，Prevail是一家致力于神经退行性疾病患者开发潜在基于腺相关病毒9载体基因疗法的公司，礼来将通过此次收创建一个基因治疗项目来扩展其研究工作；2020年10月，拜耳宣布拟斥资40亿美元收购AskBio。后者拥有一个基因治疗技术平台，临床产品线包括庞贝病，帕金森氏病和充血性心力衰竭的治疗方法，以及血友病和杜兴氏肌营养不良症的无证临床适应症；同月，诺华宣布以2.8亿美元收购眼基因疗法开发商Vedrere Bio。罗氏斥资18亿美元与Dyno Therapeutics签约，利用后者的技术平台开发用于中枢神经系统(CNS)疾病和肝脏定向治疗的基因治疗的腺相关病毒(AAV)载体。
 

　　除了上述几家跨国药企以外，强生、渤健和优时比等企业2020年也在基因治疗领域进行了一系列规模较小的投资。Alliance for Regenerative Medicine统计，在2020年1月至2020年9月之间，融资额增长了114%，达到120亿美元。另据业内统计，在过去几年，制药公司已投入了数十亿美元用于基因治疗项目，其中大型跨国制药公司基本未曾缺席该领域。从布局方式来看，并购和合作基因公司是药企布局基因治疗领域的重要方式。
 

　　2018年《Science》曾发文称，基因疗法的时代来临，2020年基因疗法呈爆发式增长，6款基因疗法已上市，5款处于BLA阶段，20款进入临床III期，从早期单基因遗传病扩展至16种疾病领域，191种适应症。业内认为，基因治疗优势凸显，具备庞大的发展空间，目前治疗一系列疾病的基因疗法已经进入临床试验，同时新的科学也正在不断激励研究，预计基因治疗或在2021年持续发酵，吸引药企积极布局。
 

　　不过需要注意的是，基因治疗领域也面临着一些重大问题，比如作为划时代的新兴技术，基因疗法技术壁垒非常高，许多公司可能会面临载体设计及生产等方面的挑战，从一些案例来看，基因疗法也遭遇过不少挫折，所以该领域存在一些风险和不确定性。另外，即使上市后，定价、报销和患者准入方面的挑战也需要考虑。