【制药网 行业动态】罕见病领域存在巨大的未满足患者需求，目前正成为各外资药企的“新宠”，其中包括诺华、百健、罗氏、辉瑞、赛默飞等公司早先都有在该领域进行布局。近期以来，阿斯利康、GSK多家的大型公司相继涌入该领域发力，诺华、武田等则通过并购合作、剥离非核心业务等方式保证其在罕见病治疗领域的竞争力。
阿斯利康收购亚力兄制药
日前消息，阿斯利康已同意以390亿美元收购美国药企亚力兄制药，该笔大型交易预计将在2021年第三季度完成。
亚力兄制药是罕见病巨头，其在罕见病和免疫药物领域优势凸显，其中较为的是治疗非典型溶血尿毒综合症及阵发性夜间血红素尿症的药物Soliris，同时还有Ultomiris 及一些其他罕见病药物。此外，亚力兄制药还通过并购其他公司，实现其罕见病药物组合多样化。例如今年 5 月份，亚力兄制药以14亿美元收购Portola制药，将后者已上市产品 Andexxa(一种逆转Xa因子抑制剂药物)收入囊中。
阿斯利康方面表示，希望通过这次收购加速公司在免疫学和罕见病领域的发展，填补公司未能覆盖到的治疗空白领域。
诺华制药收购Cadent Therapeutics
12月17日，诺华制药发布公告，宣布以7.7亿美元收购认知与情绪障碍疗法开发商Cadent Therapeutics，该笔交易预计将于2021年Q1完成。
公开信息显示，Cadent专注于神经科学领域。今年3月，Cadent获得了美国FDA批准，启动了精神分裂症CAD-303的I期临床试验。CAD-9303可以靶向定位一种称为N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受体的离子通道，该通道在精神分裂症患者中活性不足。Cadent相信靶向定位这种特定的受体，可以填补精神分裂症治疗的空白，解决认知缺陷和所谓的该病的负面症状。
完成此次收购后，诺华将拥有Cadent完整的神经科学产品线组合，包括NMDAr项目。该项目有两个核心的临床资产，其中CAD-9303正在开发用于精神分裂症的NMDAr阳性变构调节剂，而已于2015年授权给诺华的NMDAr负变构调节剂MIJ-821目前处于II期试验中，该药物可以选择性地调节与抑郁症相关的NMDA受体的子集。
此外，诺华还将获得CAD-1883的全部权利，这是一种处于临床阶段的SK通道阳性变构调节剂，正在针对运动障碍(例如小脑共济失调SCA)开发。
诺华方面称，上述交易有利于促进公司开发潜在的神经类药物。
武田出售资产聚焦核心业务
12月21日，武田宣布通过出售资产获得3.22亿美元的资金，聚焦核心业务。据了解，武田与海森生物医药有限公司达成协议，拟剥离在中国内地的部分处方药业务至海森生物制药，产品包括倍欣、必洛斯以及益比达等5个处方药。
武田方面表示，此次剥离的非核心业务为武田在中国内地销售的心血管和代谢领域的产品组合，它们不属于武田聚焦的消化、罕见病、血液制品、肿瘤和神经科学核心业务领域。
罕见病业务是武田重点发力的业务之一，早在2018年的时候，武田制药就斥资650亿美元，收购罕见病巨头夏尔，这笔大型交易在当时还成为了业内热议的话题。此次武田通过剥离非核心业务后，在罕见病领域或更能专注投入。
GSK拟收购罕见病公司
近日还有相关报道称，葛兰素史克拟以46亿美元收购罕见病公司Eidos Therapeutics。据悉，Eidos已经同意BridgeBio Pharma(BBIO.US)的收购要约，该公司在近日的一份文件中披露，“大型制药公司”在11月下旬以每股120美元的全现金，无约束力的出价竞标了Eidos。
Eidos Therapeutics主要是一家专注于通过发现和开发新的疗法来解决这种疾病患者的重要未满足需求的公司，目前正在开发一种名为acoramidis(AG10)的小分子，该小分子是由斯坦福大学的研究人员设计的，可通过模仿T119M TTR变体的结构来有效稳定TTR。
据EvaluatePharma2019年发布的《2019年孤儿药报告》显示，2019~2024年，用于治疗罕见病的孤儿药市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。不难看出罕见病领域是一片蓝海，随着更多药企涌入该领域发力，未来或给更多的罕见病患者带来福音。
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