【制药网 行业动态】日前，医保局在回复“关于将罕见病用药纳入医保目录的建议”的提案中明确表示：国家集中带量采购已实现从试点到全国扩围和常态化运行，下一步将把包括罕见病用药在内的更多品种纳入集采。
据了解，根据WHO的定义，罕见病是指占总人口0.65‰ ~1‰的疾病。常见的罕见病有，白化病、多发性硬化症、肢端肥大症、特发性肺动脉高压病、苯酮尿症、线粒体病等。有数据显示，已知罕见病有7000余种，世界罕见病患者超过5亿人，中国就有近2000万人。但就国内情况来看，这将近2000万的罕见病患者却正面临着诊断和用药的双重困境。
为了应对这些困境，事实上近年来国家层面一直在加大对罕见病的防治力度，有关部门也多次在医改文件中提及要加速罕见病新药上市，降低罕见病药物研发及临床试验门槛，推动罕见病用药进入医保目录，实施罕见病仿制药带量采购。如在今年9月21日，国家医保局网站也曾表示过国家医保局将着手研究建立健全罕见病患者用药保障机制，通过多渠道筹措资金，合理减轻患者负担。
目前，从结果来看，中国增加了孤儿药物的可获得性，并实施了优先评估。罕见病药物的评价已经比普通药物短3个月，基础研究项目已经启动。另外，在进口过程中，增值税也按3%征收。然而，这些政策对新药研发、罕见疾病诊断和治疗以及药品定价的影响有限。
数据显示，近年来国家层面先后发布了5版医保药品目录。其中，121种罕见病治疗药物，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品，而且只有四十多种被纳入了国家医保药品目录。距离已经明确的7000多种罕见病来说，这些药物仍然杯水车薪。
据悉，目前我国罕见病患者大约已超2000万人，每年新增患者超过20万，用药需求庞大。另外，由于罕见病药物尤其是一些天价药，如何通过准入谈判的方式进入医保，也尚未有统一的标准。
对此，业内专家认为，罕见病特点就是患者数量低、研发成本高、价格高，不能仅仅通过降价来解决药物价格问题。要解决罕见病药物可及性问题，一方面要让企业能够降低成本、追求合理的利润，另一方面也要建设合理的报销体系，并探索多种支付方式。
总的来说，要想解决罕见病药品的保障问题，目前来看还任重而道远。但得益于国家政策红利，我国罕见病药物将迎来历史性机遇是不争的事实，未来几年预计会有大量药物获得批准，更多企业及患者都将迎来利好。
热门评论