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制药网 市场分析】孤儿药即罕见药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，因罕见病患者数量少，药品市场小、研发成本高、难度大，众多罕见病患者面临无药可用的局面。
医药市场调研机构EvaluatePharma2019年发布的《2019年孤儿药报告》显示，2019~2024年，孤儿药市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。我国罕见病患者约有2000万，但目前只有5%的罕见病有治疗方案。因此，对于创新药企而言，孤儿药将是一片新蓝海。
近年来，随着针对孤儿药的利好政策不断出现，社会也越来越关注罕见病救治，推动罕见病用药加速在我国上市。其中，孤儿药资格认定将有助于产品在美的后续研发、注册及商业化等享受一定的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、新药申请费免除及享有7年的市场独占权等，将在一定程度上降低研发投入，有利于推进临床试验。
自2020年以来，国内已经有多家药企的产品相继获得FDA孤儿药资格认定，笔者根据公开信息梳理，作了简要的盘点。
甘李药业
近日，甘李药业宣布公司临床一期候选药物GLR2007获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定。
据了解，该药用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)，旨在研究晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及给药策略。
君实生物
9月18日，君实生物公告称，公司产品特瑞普利单抗用于治疗软组织肉瘤获得FDA颁发孤儿药资格认定，这也是特瑞普利单抗获得的第三个孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤及鼻咽癌已分别获得FDA孤儿药资格认定。
软组织肉瘤为罕见的异质性肿瘤，其病理类型复杂、肿瘤异质性明显，目前临床治疗软组织肉瘤的药物主要为细胞毒类抗肿瘤药物，其不良反应相对较大，而免疫治疗药物则较为缺乏，因此对免疫治疗药物的开发具有重要的临床意义和价值。
3月27日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗(商品名：拓益)联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤于获得FDA孤儿药资格认定。
亚盛医药
9月14日 ，亚盛医药宣布，FDA授予公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。这是APG-115获得的头个FDA授予的孤儿药资格认定，此前亚盛医药已获得2个品种的3个孤儿药资格认证。
据了解，APG-115是初个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，已在中国和美国展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究，并在治疗胃癌的临床前研究中显示了相当的潜力。
康宁杰瑞制药
9月初，康宁杰瑞制药-B宣布，FDA已向KN046授予孤儿药资格。KN046为公司全资附属公司江苏康宁杰瑞生物制药有限公司开发的一种重组人源化PD-L1/CTLA-4双特异性抗体，用于治疗胸腺上皮肿瘤。这也是康宁杰瑞制药获得的第二个孤儿药资格。
信达生物
4月14日，信达生物宣布，FDA授予公司的PD-1抑制剂达伯舒(信迪利单抗)孤儿药资格，用于治疗食管癌。这是信达生物达伯舒获得的第3个孤儿药资格认证。此前，欧洲药物管理局(EMA)和FDA也先后授予达伯舒)孤儿药资格，其中EMA授予的适应症为外周T细胞淋巴瘤，FDA授予的适应症为T细胞淋巴瘤。
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