【制药网 行业动态】医疗大健康产业受政策及创新技术的进步影响非常大，近两年，行业正在发生巨变，从需求和供给两端都表现非常明显。而由于需求和供给两端的巨变，也导致中国医疗健康产业正在发生根本性的变化，并且迎来转型关键期。
在这一阶段，无论是资本还是企业，在转型发展过程中走的每一步都显得尤为重要，而能对局势做出正确判断的人才能够在这个过程中走得更远。为此，笔者特意梳理了2018年生物医药产业的投融资事件、中美两国药物审批情况，推测出医药领域未来会被重点关注的六大热点细分领域，为从业者们未来发展方向提供一些参考。
个热点领域：抗体药
从2014-2018年的投融数据看，抗体药物\靶向药物、基因检测、免疫疗法和专项疾病药物是目前非常受资本关注的细分领域。其中，抗体药物\靶向药物以60.64亿美元的融资金额稳坐投融资热榜的头把交椅。
自2015年以后，因为大批海归科学家回国创业，抗体药研发企业如雨后春笋一般涌现。于是在抗体药领域大家都盯着热门靶点去研发，所以赛道非常拥挤。但如果能真正做一个由中国人自己发现的新靶点，并基于新靶点做出创新的抗体药，相信很多投资人都会非常愿意投资。
第二个热点领域：基因治疗
随着更好的基因编辑技术的出现，以及病毒载体在安全性与产业化生产的突破，2012年开始，欧美累计9个基因治疗产品上市，同时基因治疗还扩展到眼科、骨骼肌肉疾病等领域，行业迎来快速发展期。未来基因治疗也将在实体瘤、UCAR-T等方面不断取得突破。据数据显示，2018年共有17家基因治疗企业获得融资，资本在该领域投下了17亿美元。
尽管大部分投融资事件都发生在海外，但我们也可以看到礼来亚洲、IDG等投资机构也在国内悄悄展开几轮布局。基因治疗早已在海外掀起潮流，这股浪潮势必也将快速席卷国内市场。
第三个热点领域：仿制药
主要投资机会在复杂仿制药和创新制剂。据数据统计，2018上半年，美国销量1~100的药品中，小分子药物占47个，其中国内有仿制品的只有11个，部分品种由于工艺技术复杂，较难仿制，目前部分国内企业正在针对相关品种进行国产化开发。新型制剂主要是吸入制剂、缓控释制剂、微晶等，其具有临床优势，制剂工艺技术难度高，相对创新药有更高的开发成功率。
第四个热点领域：孤儿药/罕见病药物
新药研发受到研发难度、药品期、仿制药等多个因素的影响，而罕见病药物的研发由于政策的保护竞争较少，业绩往往也表现不俗。纵观市场，FDA在2018年一共批准了59款新药，打破了20年来的记录。这59款新药中，有34款作为孤儿药获得批准。
随着研发成本持续上升、审批要求日益严格的情况下，罕见病药物研发开始成为药企们的选择。罗氏、新基药业、BMS、诺华、艾伯维、强生等一众巨头药企每年都有相当一部分研发费用用于罕见病药物的研发。EvaluatePharma曾预测，孤儿药的销售总额预计在2022年将达2090亿美元，在处方药市场(除去仿制药)占比21.4%；增速(2017到2022年的年复合增长率为 11.1%)将是整个处方药市场的两倍。
第五个热点领域：干细胞
干细胞又叫做源细胞、万用细胞，是一类其有自我更新、高度增值和多项分化潜能的原始细胞群体，是可以分化成各种组织器官的祖细胞。它具有自我更新、分化潜能、低免疫原性和良好的组织融合性等特点，被医学界称为“万用细胞”。
干细胞又分为上游的干细胞存储，下游的干细胞治疗。已上市产品和在研产品发展状态表明，干细胞治疗的有效性、安全性和质量可控性都还待继续确证，整个行业的发展还处在早期阶段，目前可重点关注结合多种干细胞治疗的品牌专科医院。
第六个热点领域：核酸药物
核酸药物又称核苛酸类药物，是各种具有不同功能的寡聚核糖核苷酸(RNA)或寡聚脱氧核糖核苷酸(DNA)，主要在基因水平上发挥作用。核酸药物包括Aptamer、抗基因(Antigene)、核酶(Ribozyme)、反义核酸(Antisencenucleic acid)、RNA干扰剂。由于其具有特异性针对致病基因，也就是说具有特定的靶点和作用机制，因此核酸药物具有广泛的应用前景。
目前已上市七款产品，在国内从事核酸药物研发的企业不多，基本是从国外lincense in产品，主要适应症是罕见病。但这也是医药行业的创新前沿领域，值得去关注。
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