【制药站 行业动态】5月29日，国家药监局药品审评中心发布《关于公开追求<真实世界证据支持药物研发的基本考虑>意见的通知》。
真实世界研究(Real World Study, RWS)是起源于实用性的临床试验，特点是在较大的样本量基础上，根据患者的实际病情和意愿选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗。
真实世界研究是从传统循证临床科研以外的多个数据集中挖掘出信息，采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究。RWS的形式包括观察性队列、登记和管理型数据库。
国家药监局药品审评中心将真实世界研究定义为：在真实世界环境下收集与患者有关的数据，通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据，其主要研究类型是观察性研究。
真实世界证据与临床试验证据的根本区别在于获取数据的场景不一样：前者源于实际医疗场地或家庭社区等真实场景，而后者则来自严格受控的科研场景。
为了避免对这个新概念的误读，FDA专家特别强调，“二者间的区别不应该建立在是否存在有计划的干预实验以及是否采用了随机化试验设计这两种情况之上” 。
根据国家药监局药品审评中心发布的征求意见稿，其中列举了真实世界证据支持药物研发和监管决策的6种情形。
包括罕见病治疗药物，罕见病治疗药物临床试验除病例、招募困难外，较大的挑战是对照的选择，因为罕见病通常没有或很少有可选治疗。因此，以自然疾病队列形成的真实世界数据就可以作为外部对照。
上市后药物的再评价。基于RCT证据获批的药物，通常由于病例数较少、研究时间较短、试验对象入组条件严格、干预标准化等原因，存在安全性信息有限、疗效结论外推不确定、用药方案未必较优、经济学效益缺乏等不足，需要利用真实世界数据对药物在自然人群中的有效性、安全性、用药方案，以及经济学效益等方面进行更全面的评估，并不断根据真实世界证据做出决策调整。
中药医院制剂的临床研发。在临床上被广泛长期使用却未获批准上市的中药医院制剂是我国特有的现象。
对于此类药物的临床研发，若能将真实世界研究与随机对照临床试验相结合，将为中药医院制剂探索出科学可行的临床研发路径和监管决策依据。
指导临床研究设计。不仅包括情形四中的采用了回顾性观察性研究所产生的真实世界证据，为下一阶段的研究设计提供了依据。
更为普遍的还有，真实世界证据可为入选和排除标准、样本量估计的参数、非劣效界值的确定等提供有效的参考依据。
定位目标人群。通过对真实世界数据的详尽分析，可以充分考虑不同亚组的治疗获益和风险，进而得到真实世界证据以支持更的目标人群定位。这对于靶向治疗药物的临床前和早期临床研究，生物标记物的识别甚为关键。
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