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　　【中国制药网 产品资讯】近日，医药市场调研机构EvaluatePharma对2019年即将上市的重磅药物进行了分析。其中，有5大药品值得医药人士重点关注，包括Alexion公司的Ultomiris、艾伯维的Risankizumab、蓝鸟生物的LentiGlobin、诺华的Zolgensma、Kala Pharmaceuticals的Inveltys。

　　Alexion公司：Ultomiris

　　2024预期销售额：34.3亿美元

　　2018年12月，FDA批准新药Ultomiris(Ravulizumab)上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。该药是款长效C5补体抑制剂。除已获批的PNH适应症外，Ultomiris目前也在进行用于溶血尿毒综合征(aHUS)的三期临床试验。另外，针对治疗重症肌无力和皮下注射可行性的临床试验也计划启动。

　　分析师预测，Ultomiris有望成为今年推出的具商业潜力的新产品，该药已于2018年12月获得美国FDA批准，预计2024年的销售额将达到34亿美元。

　　艾伯维：Risankizumab

　　2024预期销售额：22亿美元

　　risankizumab是一款IL-23抑制剂，通过与IL-23的p19亚基结合来选择性阻断IL-23。IL-23是一种参与炎症过程的关键细胞因子，被认为与多种免疫介导的慢性病有关。除了银屑病以外，该药物还在银屑病关节炎、克罗恩病患者中进行评估，未来还计划在溃疡性结肠炎患者中进行评估。

　　艾伯维研发部执行副总裁兼科学官Michael Severino博士表示，Risankizumab代表了企业推进免疫介导疾病患者治疗目标的重要里程碑。“Risankizumab有潜力成为治疗斑块型银屑病的重要治疗选择，我们期待着在整个审评过程中与FDA合作。”

　　蓝鸟生物：LentiGlobin

　　2024预期销售额：18.7亿美元

　　据悉，LentiGlobin获得了美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)颁发的孤儿药资格，用于治疗β地中海贫血和镰状细胞贫血(SCD)。FDA还为LentiGlobin颁发了突破性疗法认定，用于治疗TDT。此外LentiGlobin还获得了FDA的快速通道资格和EMA的PRIME资格。

　　“中期数据表明，LentiGlobin基因疗法可以解决TDT潜在的遗传病因，并增加功能性红细胞生成，” bluebird bio医学官Dave Davidson博士说：“两项研究的几乎全部非β0/β0基因型患者都从长期输血治疗中获得了自由。

　　诺华：Zolgensma

　　2024预期销售额：15.6亿美元

　　Zolgensma是一种治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因替代疗法，旨在解决1型SMA的根本遗传原因。1型脊髓性肌萎缩症是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遗传疾病。由于SMN1基因不能正常工作，1型SMA婴儿迅速失去掌管肌肉功能的运动神经元。这会导致患者无法进行呼吸、吞咽、说话和行走等基本功能。

　　Zolgensma使用AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。

　　Kala Pharmaceuticals：Inveltys

　　2024预期销售额：13.5亿美元

　　Inveltys是一种新型纳米颗粒配方的BID皮质类固醇，已被证明具有良好的安全性和疗效，该药无疑将对眼科术后患者的管理带来积极的影响。

　　而Inveltys的获批，将为患者及眼科护理专业人员提供也是一个BID眼科皮质类固醇疗法。该药在临床研究中已被证明具有临床有效性，同时保持经证实的安全性，该药将有望提高患者的治疗依从性，减少患者的治疗负担。