【中国制药网 编辑视点】每一个罕见病人都是折翼的天使，他们承受着痛苦来到世间，身上的症状表现，为科学家们带来治疗的线索。2008年，欧洲罕见病组织将2月29日定为“罕见病日”，以四年为一次，寓意着这些疾病的“罕见”。“罕见病日”的确立，旨在促进社会公众和政府对罕见病及罕见病群体面临问题的关注，呼吁各方积极行动，为战胜罕见疾病这一人们共同面临的公共健康问题而奋斗。
世界罕见病高达6000多种 我国既没政策也没药
罕见病(R areD isease)，是指流行率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。罕见病是一个典型的民生问题，世界上罕见病共6000多种，其中90%都是严重的疾病，80%来自于遗传。在罕见病的治疗中，75%是不规范的。罕见病60%是在儿童发病，误诊率高达44%;30%的罕见病患者寿命不到5年，1%的罕见病能够治疗。而我国各类罕见病患者超过千万人。
截至2008年12月，在美国食品药物管理局(FD A)登记的罕见病药物已达1951个，获得上市批准的达到325种。而我国至今未对“罕见病”的概念进行明确界定，也无自主研制生产的罕见病药物上市。
罕见病在我国曾长期被卫生机构、医药企业及社会各界忽视，目前，尚无国内制药企业研制出罕见病治疗药物，也少有罕见病及其治疗药物的医疗保障政策，诊疗水平也较弱。罕见病患者往往无法得到适当的医疗服务，而在没有政策支持和相关医疗保障的情况下，即使有药，他们也承担不起医治的高额费用。一个病人一年的治疗费用少则几十万元，多则上百万元，绝大多数病患者及其家庭，无药可医或望药兴叹。对此，有人形象地将他们比喻为“医学的孤儿”。
拯救“医学的孤儿”
制药及设备企业应加大人才培养 用“心”去研发
从目前来，由于复杂的生物制品研发过程和高额的投资，以及目标治疗人群数目较少，罕见病的治疗药物价格昂贵。而我国罕见药更是缺乏。截至2008年12月，在美国食品药物管理局(FD A)登记的罕见病药物已达1951个，获得上市批准的达到325种。我国至今未对“罕见病”的概念进行明确界定，也无自主研制生产的罕见病药物上市。
面对数目庞大，却无药可医的“医学孤儿”——罕见病患者，我国制药以及制药设备企业应当承担起责任，为之出一份力。制药设备企业应该不断创新，大力提高研发技术，为制药企业研发新型罕见药物提供有力的设备基础。而制药企业在具备良好制药机械的基础上，更应该用“心”去研发，研发出更好更多的药物，让罕见病患者吃得起药，用得上好药。
目前我国制药及设备企业仍然面临技术、服务、管理等方面的劣势。要想让罕见药物研发在我国取得突破性进展，制药及设备企业应加大人才培养以及研发生产技术方面的投入。
面对“医学的孤儿”，制药及设备企业首先要注重人才培养。若当前的制药装备竞争还处在价格竞争的误区，那未来必然是人才的竞争。要想提高整个行业的水平就要加强制药装备学科建设及人才培养。
其次，要完善健全行业规范。当前，我国已经针对很多制药装备制定了标准，从源头避免出现不符合标准规范的制药装备，这在一定程度上为药品安全生产提供了保证，同时也是罕见病药物研发的重要保障。
第三，加强高校与企业的联合。强化企业研发能力开创高校及企业的联合培训机制，普遍提高行业水平。为罕见药物研发提供有力的团队和技术支撑。
在罕见病药物研发上，制药及设备企业承担着重要的责任，但与此同时，国家在政策上也应该给予相应的支持。笔者获悉，在近日召开的国务院猴年常务会议上，国家提出罕见病药物产业化概念。会议确定，要瞄准群众急需，加强原研药、首仿药、中药、新型制剂、医疗器械等研发创新，加快肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病等多发病和罕见病重大药物产业化。
加快罕见病立法 出台具体法规政策
让患者吃得起药
长期以来，我国罕见病患者的治疗药物基本依赖进口，国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策。对“孤儿药”研发，我国相关立法还不完善，加快罕见病立法，推动“孤儿药”研发迫在眉睫。
对比相关政策，目前，美国、加拿大、英国、荷兰、波兰、日本、澳大利亚、韩国、巴西等许多国家或地区(包括我国中国台湾地区)的罕见病患者治疗费用均由政府或政府支持的医疗保险全部或部分支付。如美国，约99%的罕见疾病患者可通过政府赞助的医疗保健计划、商业保险等方式获得治疗。意大利政府则在2007年建立了1个3000万欧元的基金，用于罕见病的治疗。
我国，虽然已有一些罕见病的治疗被纳入到医保，如上海曾出台地方性的罕见病报销和基金互助政策，但总体而言，能被医保“眷顾”的罕见病，仍是极少数。在2015年两会期间，全国人大代表、四川省商会副会长刘革新曾呼吁，我国应加快罕见病立法，推动“孤儿药”研发。
刘革新指出，目前我国罕见病患者的治疗药物基本依赖进口，国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策，一般患者家庭无力承担治疗费用,而在税收抵免、注册审批费免除、市场独占权、单独定价、医保扶持方面则没有激励政策，从而导致制药企业研发和生产“孤儿药”的积极性不高。
随着改革开放的实行，我国已经成为第二大经济体，国家综合国力得到大幅提升，国家有能力去帮助罕见病患者。业内呼吁，希望2016年两会，代表委员们能为罕见病药物研发提出更加合理的对策，同时希望在目前各界对罕见病和孤儿药的支持的大环境下，国家积极出台具体支持孤儿药研发的法规和政策，调动国内药企对孤儿药研发的积极性，为国内广大罕见病患提供“吃得起的孤儿药”，为拯救罕见病患者的生命和改善患者的生活状况开展积极的行动。
对于罕见病药物研发，有业内人士建言：对孤儿药研发相关费用采取50%的税收优惠政策;孤儿药上市后，能够直接进入国家孤儿药报销目录，价格由国家和企业共同制定，保护企业研发的积极性;.孤儿药的销售采取直销模式，病人直接从药厂直购，减少流通环节;报销采取医保、商保、国家补贴的方式，让所有的罕见病患者用得起药。
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