【制药网 产品资讯】全身型重症肌无力(gMG)是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，由自身抗体介导，损害神经肌肉接头传递，进而导致骨骼肌无力。该疾病可显著影响患者的工作能力与生活质量，严重时可引发可能危及生命的肌无力危象。近日，该药物领域迎来重磅利好。
10月22日，国家药品监督管理局网站发布消息显示，批准佳曦控股有限公司申报的巴托利单抗注射液(商品名：恩力达)上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。
资料显示，巴托利单抗注射液是一款靶向新生儿Fc受体(“FcRn”)的全人源单克隆抗体，通过阻断FcRn介导的免疫球蛋白G(“IgG”)抗体再循环，加速致病性IgG自身抗体的降解，是头款在中国完成针对gMG患者完整临床开发的抗FcRn疗法。
该产品本次获批是基于一项在中国27家研究中心开展的关键性III期临床研究。主要终点为第一个治疗周期内重症肌无力日常活动量表(MG-ADL)评分实现持续改善的患者比例。结果显示，巴托利单抗皮下注射组58.2%达到主要终点，安慰剂组为31.3%(P=0.001)，治疗第二周即可观察到临床疗效。次要终点方面，巴托利单抗皮下注射组较安慰剂组亦表现出具有统计学意义的显著改善，总体耐受性良好。
gMG作为以全身肌群受累为主的类型，其特征性的临床表现是骨骼肌的波动性无力及易疲劳性，呈现“晨轻暮重、活动加重、休息缓解”的特点。病情的反复无常，让患者身体状态充满不确定性，正常生活、学习与社交持续受限。该疾病可发病于全年龄段。数据显示，约10%-20%患儿会进展为难治性gMG，急性加重风险提升4.7倍，肌无力危象风险提升4倍，病情危重时可危及生命。巴托利单抗注射液的获批为相关患者带来新的治疗选择。
根据梳理，今年国内还有两款重磅新药先后落地，进一步拓宽了 gMG 患者的治疗选择。其中，强生公司5月21日宣布，公司旗下全人源新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂安力威®(尼卡利单抗注射液)已获国家药品监督管理局批准，联合常规治疗药物用于治疗全身型重症肌无力。此次获批为全身型重症肌无力患者群体(抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性或抗肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的12岁及以上青少年和成人)提供了新的治疗选择，实现持续平稳的疾病控制。据悉，该新药上市申请获得了国家药品监督管理局药品审评中心的优先审评审批资格，同时安力威®也是全国头个获批开展原液境内分段生产试点的进口生物制品，该药品原液在国内生产，制剂和包装在境外生产。
阿斯利康1月26日宣布，罕见病创新药依库珠单抗注射液(商品名：舒立瑞)，适应证扩展至用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这是目前中国头个获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。
从面向儿童患者的补体通路抑制剂，到覆盖青少年成人的 FcRn 拮抗剂，再到本土完整临床开发的巴托利单抗获批，短短一年时间，多款不同机制的创新药相继在国内落地，覆盖成人、青少年、儿童多个人群，兼顾不同抗体分型与难治性患者，国内 gMG 的治疗格局将发生改变。但多款新药上市只是起点，未来，药物可及性提升、真实世界临床数据积累、不同药物的治疗策略探索，将进一步帮助更多全身型重症肌无力患者改善肌肉力量，回归正常生活。
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