【制药网 行业动态】2026年10月以来，国内外药企在小核酸药物领域的收购、获批等动作频频。其中，主要集中在肝外递送技术的出海验证与对siRNA平台的战略收购上。
国内药企
10月16日，瑞博生物与少数股东订立换股协议，收购其持有的瑞典Ribocure Pharmaceuticals AB剩余49.71%股权，交易完成后Ribocure成为全资子公司。
Ribocure是瑞博2022年设立的国际研发中心，专注于心血管、代谢、肝脏、肾脏及神经退化性疾病的siRNA药物全球临床开发，拥有5个药物发现和临床前项目，其中2项已接近临床申报阶段。这笔交易本质,是将海外研发枢纽的剩余权益收回，确保管线推进后的全部经济权益归上市公司股东所有。
10月13日，悦康药业公告其子公司YKYY036注射液同时获得NMPA和FDA批准，开展肥胖或超重适应症的临床试验。该药是一款GalNAc偶联双链siRNA，靶向INHBE基因，临床前研究显示具有显著药理活性和良好安全性。
公开信息显示，悦康目前已经搭建AI驱动的RNA靶点发现、序列优化、生物偶联增强递送及规模化制造等平台，小核酸肝靶向递送技术GalNAc等创新药技术领域已累计取得数百项发明专利授权，相关PCT专利进入美国、欧洲等地区。
10月，大睿生物将靶向ALK7的siRNA候选药物全球权益授权给罗氏，获得1亿美元预付款及近期里程碑款，以及高至10.6亿美元的开发、监管及商业里程碑款。
ALK7是经基因验证的肥胖与代谢疾病靶点，靶向脂肪组织可选择性减内脏脂肪、保瘦体重，具备与GLP-1类药物协同潜力。据悉，当前大睿生物还有多款siRNA疗法也已推进至临床阶段。如2023年底，大睿生物首款自主研发的RN0191注射液已成功获得中国国家药品监督管理局的临床试验默示许可。2025年底，大睿生物双靶点PCSK9-LPA siRNA进入临床开发。
跨国药企
10月19日，德国默克宣布，同意以全现金方式收购英国生物科技公司Silence Therapeutics，股权价值约13亿美元。据了解，Silence Therapeutics的核心资产是小干扰RNA(siRNA)技术平台。在8月，其刚公布核心候选药物divesiran治疗真性红细胞增多症的Ⅱ期临床积极结果。
divesiran基于公司自研的mRNAi GOLD平台开发，采用N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)偶联小干扰RNA(siRNA)，靶向沉默主要在肝脏表达的跨膜丝氨酸蛋白酶6(TMPRSS6)基因。在36周随机、双盲、安慰剂对照阶段，divesiran组88%的患者达到主要终点，安慰剂组为19%；主要终点要求患者在第18至36周期间无需放血，并维持血细胞比容低于45%。
10月，美国RNAi公司City Therapeutics完成IPO，募资约2.3亿美元，由ARCH和富达等机构支持，核心管线包括血栓栓塞性疾病和Stargardt病。
City Therapeutics专注于开发新一代RNA干扰(RNAi)疗法，通过抑制与疾病相关的特定蛋白质表达，治疗具有重大未满足医疗需求的疾病。目前，公司核心研发管线中CITY-FXI已进入I期临床试验。该药物靶向凝血蛋白因子XI，以预防血栓栓塞性疾病并降低出血风险，同时应对诸如凝血障碍、贫血和退行性眼病等慢性疾病。
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