【制药网 行业动态】创新药研发一直具有高风险属性，2026年7月以来，已有阿斯利康、GSK、Kolon等多家跨国药企的核心管线在III期临床阶段遭遇失利。
如近日，韩国Kolon TissueGene公司发布公告，其用于治疗膝骨关节炎的创新细胞基因疗法TG-C在美国的III期临床试验未能达到主要终点。TG-C是一款用于治疗膝骨关节炎的细胞基因疗法，由人类同种异体软骨细胞和转基因HEK293细胞(稳定表达TGF-β1)组成，通过关节腔注射，旨在促进软骨修复和抗炎。
据了解，III期临床试验结果显示，与安慰剂对照相比，单次TG-C关节腔注射在给药后第12个月时，未能显著改善患者的VAS疼痛评分和WOMAC功能评分，两项共同主要终点均未达到统计学意义。此外，研究预设的各项关键次要终点亦全部以失败告终。
实际上，2026年7月以来，已有多家国内外药企在备受关注的III期临床试验中遭遇失败或终止开发，涉及心血管、罕见病、血液病和骨科等多个疾病领域。
7月17日，GSK宣布更新其P2X3受体拮抗剂Camlipixant治疗复发性慢性咳嗽(RCC)成人患者2项3期临床(CALM-1和CALM-2)研究结果。受限于整体疗效未达预期，GSK宣布终止该药物难治性/复发性慢性咳嗽适应症的全部后续开发工作。
Camlipixant 是BELLUS健康(2023年被GSK收购)开发的有效的、选择性的、非竞争性和具有口服活性的P2X3同型三聚体受体拮抗剂。研究结果显示，CALM-1研究中50mg(每天2次)与安慰剂相比达到主要终点12周时24hr咳嗽复发；CALM-2研究中50mg(每天2次)与安慰剂相比主要终点24周时24hr咳嗽复发未达到。不过GSK称，Camlipixant在IBS-D(肠易激综合征-腹泻型)和IBS-M(肠易激综合征-混合型)患者中2b研究(NCT07519395)仍将继续。
7月9日，阿斯利康和Ionis公司宣布，其联合开发的ASO疗法Wainua(eplontersen)治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者的3期CARDIO-TTRansform试验未能达到主要疗效终点。
资料显示，Wainua 是Ionis公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。3期CARDIO-TTRansform试验结果显示，在接受标准治疗的患者群体中(其中大多数患者正在服用
稳定剂)，加用 Wainua 并未在心血管死亡率和复发性心血管事件的复合终点方面带来统计学意义上的显著获益。
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业内分析认为，这些事件共同反映出新药研发的高风险性和临床验证环节的严酷性。对于药企而言，在启动III期前，需系统评估标准治疗演变带来的风险；与此同时，还可更积极利用AI优化临床试验设计、患者招募和生物标志物发现，来降低后期失败风险。此外，企业还应建立成熟的事后应对机制，在失利后评估是否有亚组信号或其他适应症方向值得继续探索。
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