【制药网 产品资讯】2014年以来，“冰桶挑战”活动的兴起让更多大众认识了“渐冻人”，即肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是一种进行性、致命性的神经系统变性疾病，累及运动神经元，导致肌肉无力和萎缩，症状出现后中位生存期仅约2-4年。全球ALS年发病率约1.5-2.4/10万，在国内，据北京大学第三医院樊东升教授团队2021年根据医保数据的统计学预测，内地患病率在每年2.97/10万人。目前该疾病仍存在尚未被满足的治疗需求。
近日有好消息传来，冰桶挑战资助下的头个ALS新药AMX0035在美获批上市(商品名：RELYVRIO)。
AMX0035由Amylyx制药公司研发，是一种苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的专有口服固定剂量复方制剂，旨在通过阻断源自线粒体和内质网(ER)的关键细胞死亡途径来减少神经元死亡。该药先后获得冰桶挑战筹集的超过1.15亿美元资助，其中220万美元用于产品的开发和试验。
据介绍，AMX0035的获批即基于Ⅱ期临床试验CENTAUR研究。这是一项多中心、随机、双盲试验，包括6个月的安慰剂对照治疗和开放标签扩展长期随访，共入组137名ALS患者，AMX0035治疗组每天给药1次，持续3周，然后每天给药2次。研究结果显示，试验达到主要终点。
不过，该药的上市之路也有波折，今年3月，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会以6：4的投票决定，上述Ⅱ期试验未得出该药可有效治疗ALS的结论。直到9月份的第二场咨询会，会上才以7：2的投票赞成批准该药。
据了解，在Amylyx获批之前，美国FDA曾批准过两个缓解ALS的药物，分别为利鲁唑和依达拉奉，其中利鲁唑在1995年获批，依达拉奉在2017年获批，但两者均有局限。前者可提高患者早期生存率，但仅能延长生存期约3-5个月，且肌肉和神经功能测量中没有显示出益处；后者基于ALSFRS-R显示出功能益处，但不能提高生存率。
患者用药的紧迫性是FDA考虑的因素之一。FDA在9月29日的审查结论中指出，鉴于ALS的严重性、危及生命的性质和大量未满足需求，在监管灵活性的背景下AMX0035的研究结果是适当的。
北美临床试验注册中心显示，AMX0035的III期临床研究始于2021年下半年，预计入组600名患者，结果将在2024年产生。
而除了在美上市以外，今年6月，AMX0035已在加拿大附条件获批(商品名：ALBRIOZA)，欧洲药品管理局(EMA)正在审查该药的上市许可申请。
就价格来看，Amylyx将AMX0035的年治疗费用设为15.8万美元。据媒体报道，Amylyx正在努力确保拥有政府资助保险的患者可以尽快使用该药，对于没有保险或保险不足、符合某些财务资格标准且已用尽所有其他选择的ALS美国患者，Amylyx打算免费提供该药。
目前，除了Amylyx以外，越来越多药企介入这一疾病治疗领域，据业内统计，全世界在研的渐冻症药物有几十款，进展消息也不断传来。例如就在今年7月份，渤健(Biogen)和Lonis Pharmaceuticals的在研反义寡核苷酸疗法tofersen的新药上市申请已被授予其优先审评资格，审查新药的最后期限定于2023年1月25日。9月份，Biohaven制药公司宣布，BHV-0223(舌下含服)被美国FDA批准可进入临床试验阶段。随着更多药企的入局和研发推进，相信未来将给患者带来更多的治疗新选择。
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