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制药网 市场分析】孤儿药即罕见药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，包括白血病、血友病、渐冻症、脊髓性肌萎缩、重症肌无力等。因罕见病患者相对较少，药品的市场需求少、研发成本高、难度大，因此罕见药被形象地称为孤儿药。
近年来，随着孤儿药关注度越来越高，这一领域也屡传好消息。如近日甘李药业对外发布公告，宣布公司临床一期候选药物GLR2007获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定。另外，亚盛医药近期也公布，美国食品和药品监督管理局(FDA)授予其在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。这是APG-115获得的头个FDA授予的孤儿药资格认定。
据甘李药业提供的资料，GLR2007是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂，用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)。目前，GLR2007 1期临床试验正处于患者入组阶段，旨在研究GLR2007在晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及给药策略。
亚盛医药指，本次资格认定将有助于该药物后续研发享受一定的政策支持，包括临床试验费用税收减免、免除新药上市申请费用、获FDA研发资助，以及于获批准治疗胃癌后可获美国市场7年独占权。
孤儿药领域屡传好消息，这对于患者来说也是一大利好。据了解，近年来，我国针对孤儿药的利好政策在持续不断地出现。如2017年10月《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中提到，罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请；2018年，国家建立了头批罕见病目录，将121种罕见病纳入其中；2019年2月，国家卫健委办公厅发布关于建立全国罕见病诊疗协作网通知；2019年4月，国家医保局发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》，明确提到优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药。
随着国家对罕见病救治越来越关注的情况下，近年来，多款罕见病药品在我国上市，如包括阿加糖酶α注射用浓溶液、罗尼酶浓溶液等。
但是也有业内人士指出，尽管罕见病用药加速在我国上市，但药物可及性和可获得性方面依旧不足，截至今年5月，在国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》中，仅有35种罕见病有治疗药物在我国上市，涉及63种药物。目录中仍有17种罕见病在国内面临“境外有药、境内无药”的困境。
对于罕见病药物的发展，有业内人士指出，需要在政策引导下，整合多方资源。“罕见病人群非常小，其研发费用、时间，投入很大，如果有特殊的政策，如简化审批、简化流程，医保很快能跟得上，大家就有动力再去研发。希望政策能尽早得到完善，更好地支持我国罕见病药物的研发。”有行业人士表示。
同时，有业内人士也强调，罕见病用药不能完全靠国家医保目录，应该和企业进行合理谈判，促进相关药物开发；在政策引导下，地方层面可以根据不同的条件水平和具体的待遇标准，也在地方医保的基础上通过大病医疗救助、财政支持进行多方的帮助罕见病患者。通过整合多方资源，实现患者获益。
根据相关报告数据预测，2019~2024年，孤儿药市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。而我国罕见病患者至少有2000万，但目前只有5%的罕见病有治疗方案。因此，孤儿药对于创新药企来说，将是一片蓝海。“希望通过多方合力，孤儿药市场能得到更好的开发，并受益于患者。”业内人士说。
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