【制药网 企业新闻】 近日，FDA批准Scholar Rock研发的Apitegromab(商品名：Isembyld)，用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
公开资料显示，Isembyld是一款机制创新的SMA新药，其通过靶向结合骨骼肌中的肌肉生长抑制素前体形式(promyostatin) 和酶切后的潜在形式(latent myostatin)，抑制肌肉生长抑制素(myostatin)的生成，从而解除肌肉生长抑制效果。该药可与现有疗法协同作用，覆盖疾病另一关键发病环节。
SMA是一种由SMN1基因异常导致的遗传性神经肌肉疾病，SMN1功能异常会导致SMN蛋白不足，进而造成运动神经元逐渐丢失，最终表现为肌肉无力、肌肉萎缩以及运动功能下降。
本次获批核心依据来自3期SAPPHIRE临床试验结果。数据显示，在已接受SMN2靶向标准治疗的基础上联合使用Isembyld，治疗1年后患者运动功能获得提升；反观仅接受SMN2靶向治疗的对照组，患者运动功能出现下降。
Scholar Rock于2025年9月递交上市申请，但由于第三方委托生产企业Catalent位于印第安纳州布卢明顿的灌装生产工厂存在合规缺陷，遭到FDA驳回。FDA将该工厂标记为官方行动警示(OAI)状态后，Scholar Rock在2026年8月将该生产场地从美国上市申报资料中剔除，重新提交资料。
值得一提的是，该药在美国的批发采购价为每瓶11659美元，以体重35–45公斤的典型患者为例，按推荐剂量(10mg/kg，每4周一次静脉输注)计算，一年大约需要使用39瓶，折算后的名义年治疗费用约为45.5万美元(约合人民币305万元)。
对于Isembyld的获批，业内认为，肌抑素靶点在过去二十余年全球多家药企接连临床失败，本次是该靶点在神经肌肉疾病领域头个成功上市产品，验证了“肌肉靶向”策略在神经肌肉疾病中的临床价值，将为整个行业打开一个全新的“联合治疗”范式。
目前，除SMA适应症外，Isembyld在减少GLP-1药物使用者的肌肉流失现象方面也有应用潜力，Scholar Rock已就此完成II期概念验证研究。在II期EMBRAZE研究中，该药联合替尔泊肽24周时，联合用药比单用替尔泊肽少流失约54.9%的瘦体重(肌肉)，而且不减弱减脂效果。
总的来说，Isembyld 的获批证明，SMA的治疗格局正进一步拓展，在保护运动神经元之外，肌肉靶向联合方案将为患者带来新的治疗选择。同时，成熟罕见病赛道依然存在差异化创新窗口。下一个重磅机会，可能就藏在那些“知道它重要，但一直没做出来”的靶点里。
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