【制药网 行业动态】近年来，中国创新药研发正呈现蓬勃发展态势，尤其是在肿瘤、代谢性疾病、自身免疫病等领域已不断取得显著进展。值得注意的是，受此影响，罕见病领域也开始迎来加速发展期。据悉，2026年3月以来，长春高新、和誉医药、环码生物等大批国内药企就已密集获得美国FDA孤儿药认定，适应症覆盖胰腺癌、软骨发育不全、硬纤维瘤等多个领域。
如3月24日，齐鲁制药1类新药Claudin18.2/CD3双特异性抗体QLS31905获FDA孤儿药资格认定，指定适应症为胰腺癌；该药通过同时结合肿瘤细胞表面的Claudin18.2与T细胞表面的CD3，能精准募集并激活人体自身免疫细胞，实现对肿瘤细胞的定向杀伤。
同日，长春高新子公司金赛药业也收到美国FDA通知，授予GenSci128片孤儿药资格认定，用于胃癌的治疗。GenSci128片是一款针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，属于治疗用化药1类新药。此前，该药已在中美两国获批开展针对携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的临床试验。
3月19日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗软骨发育不全(ACH)。该药在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。此外，目前ABSK061针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床研究也已于2025年12月在中国完成头例患者给药，该项研究的初步数据预计将于2026年下半年对外公布。
3月中旬，中美华东自主研发的ADC创新药注射用HDM2017的胆道癌、胃癌和胰腺癌三项适应症获得美国FDA孤儿药资格认定。据了解，注射用HDM2017是一款靶向钙黏蛋白17(Cadherin17，LI-cadherin)的新型抗体药物偶联物(ADC)。临床前研究结果显示，该药具有良好的成药性、安全性和有效性；在靶点阳性的结直肠癌、胰腺癌、胃癌等药效模型中显示出强大的抗肿瘤效果；在动物试验中耐受性良好。
3月11日，环码生物，其自主研发的第二款核心环形 RNA 创新药物 HM2003 注射液正式获得美国FDA)临床试验许可。同时，HM2003 针对某未披露适应症获得了FDA的儿科罕见病药物认定。据悉，此前该产品还已获得针对血栓闭塞性脉管炎的孤儿药资格认定。
3月3日，科望医药正式宣布，其自主研发的CD39/TGF-β双特异性抗体ES014，获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，适应症为硬纤维瘤。研究结果显示，ES014显示出良好的安全性，未观察到剂量限制性毒性(DLT)且不良事件多为轻度。
3月6日，普众发现关键产品AMT-253获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤。AMT-253 是一款进入临床阶段的 MUC18 靶向 ADC 药物，初步临床研究结果显示，该药在有效性和安全性方面均展现出积极信号，相较于现有标准治疗及潜在治疗手段具有一定临床优势，有望改善既往多线治疗子宫平滑肌肉瘤患者的肿瘤缓解情况和生活质量，并为患者提供新的治疗选择。
总的来说，从技术路线看，这些药物各具特色。这说明中国药企正在告别同质化的“me-too”竞争，转向更具差异化的创新路径。未来，中国创新药资产将越来越受到认可，而中国药企也将从全球医药创新的“参与者”加速成长为“共建者”乃至局部领域的“指引者”。
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