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　　【制药网 产品资讯】重磅管线冲刺关键 III 期与上市申报，当前，外泌体已从基础研究迈入临床兑现与商业化冲刺的关键阶段。

据悉，Capricor Therapeutics公司的Deramiocel（CAP-1002）是Capricor自主研发的一款基于同种异体细胞外泌体的创新细胞疗法，该疗法通过心脏来源细胞（CDCs）分泌外泌体来发挥治疗作用，这些纳米级囊泡富含具有生物活性的非编码RNA及蛋白质等关键成分。在DMD治疗中，Deramiocel主要通过抑制肌肉组织的瘢痕形成与纤维化进程，修复受损的骨骼肌与心肌结构，同时发挥显著的免疫调节作用。

目前，Deramiocel已相继获得美国FDA授予的孤儿药资格、再生医学先进疗法（RMAT）认定及罕见儿科疾病认定，并获欧洲药品管理局授予先进治疗医药产品（ATMP）资格。而在关键性3期HOPE-3临床试验中，Deramiocel展现了突破性的疗效数据。近日，Capricor 发布消息称，FDA已“撤回”（lifted）其于2025年7月针对该公司在研创新疗法Deramiocel发出的完整回复函（CRL），新的审批决定预计将于今年8月22日出炉。

此外，2024年1月，Aegle Therapeutics曾公布核心管线AGLE-1021/2a期临床数据，数据显示，头例患者在接受单次给药后7天内在深度二度烧伤中表现出99%的上皮化。

资料显示，AGLE-102由 Aegle 从同种异体人骨髓间充质干细胞中分离出的天然 EV 组成，首 发适应症为营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）。Aegle 将 AGLE-102 的适应症进一步扩展到了烧伤，并计划进一步扩展到与遗传蛋白缺乏有关的严重皮肤病中。目前，该管线正在处于 I/IIa 期临床试验阶段。

Aruna 的 AB126  是一种未修饰的神经衍生外泌体，具有穿越血脑屏障的天生能力，并显示出抗炎和神经保护特性。该候选产品已经获批 IND，目前处于 Ib/IIa 期临床阶段。据悉，Aruna正在开发利用外泌体能通过血脑屏障的特性来输送药物用于治疗神经退行性疾病，其已经开发了一种可伸缩、连续的神经元细胞产生外泌体的生产系统。

随着临床数据的持续积累与技术的不断突破，外泌体疗法的商业化进程正加速推进。除上述三大核心管线外，全球还有不少外泌体创新药进入研发阶段，覆盖多个领域。
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