【制药网 医药股市】股价从3.54美元飙升至6.76美元，一夜暴涨119%，美国Protara Therapeutics公司发生了什么？
近日，Protara Therapeutics宣布，其试验性细胞疗法在18名膀胱癌的CR率高达72%，在这项积极数据的推动下，公司股价一夜暴涨。
据悉，Protara Therapeutics公司正在开发的主要项目是在研细胞疗法TARA-002，这是一种化脓性链球菌冻干制剂，主要用于治疗膀胱癌。这种形式的细胞疗法已经成为使用卡介苗(BCG)治疗膀胱癌某些阶段的标准治疗方法。然而，由于全球需求不断增长，卡介苗多年来一直供不应求，这引发了人们对开发替代品的兴趣。
资料显示，膀胱癌是全球高发的恶性肿瘤之一，其中有75%的膀胱癌患者类型为非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)。根据数据显示，2015年到2019年全球NMIBC市场规模从12亿美元增长至17亿美元，预计2024年，这一市场规模将达到33亿美元，到2030年，有望达到87亿美元。
业内表示，对于化疗和BCG无应答NMIBC患者而言，二线治疗的新药研发十分关键。但是截至目前，全球只批准了三款可用于NMIBC患者的二线疗法，分别是默沙东的K药、Ferring Pharmaceuticals的Adstiladrin、ImmunityBio的N-803。
而且从获批适应症上来看，K药以及Adstiladrin仅限于原位癌(CIS)，在NMIBC中的占比只有10%，这也意味着目前现有获批的二线疗法覆盖的患者群体始终有限。
而Protara Therapeutics公司日前公布的正在进行中的开放标签2期临床试验ADVANCED-2的新结果，评估了其在研细胞疗法TARA-002对携带高风险原位癌的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者的疗效，包括对卡介苗(BCG)无应答或为BCG初治患者。
主要研究结果显示：
在所有患者中，接受治疗后6个月时的完全缓解(CR)率为72%(13/18)，任意时间点的CR率为70%(14/20)。
在接受治疗后3个月时获得完全缓解的9名患者中，所有患者在6个月时均维持完全缓解。
在3位随访时间达到9个月的可评估患者中，有2位在9个月时仍保持完全缓解。
值得一提的是，在对BCG无应答的患者队列中，接受治疗6个月时的CR率为100%(4/4)，任意时间点的CR率为80%(4/5)。
TARA-002展现出良好的安全性和耐受性，没有观察到2级或更高的治疗相关不良事件(TRAEs)。大多数不良事件为1级，且为短暂性，没有患者因不良事件而停止治疗。常见的不良事件包括与细菌免疫增强反应相关的流感样症状，以及尿路操作引起的膀胱痉挛、灼热感和尿路感染等尿路症状，且大多在给药后数小时至几天内缓解。
业内表示，在当下未满足的临床需求中，TARA-002在NMIBC患者群体中展现出具有意义的数据，加上其易用性和对医生的低程序负担，这使的该药物成为NMIBC患者令人期待的潜在治疗选择之一，从而也推动二级市场为之疯狂。
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