【制药网 行业动态】根据PDUFA的预期目标日期，预计今年11月，美国FDA将对6款创新药物的批准做出监管决定，涉及适应症包括非小细胞肺癌、B细胞急性淋巴细胞白血病、半乳糖血症等。
其中，2024年5月6日，Merus宣布FDA已经受理Zenocutuzumab的上市申请，并获得优先审评资格，用于治疗NRG1+非小细胞肺癌和胰腺癌。
资料显示，Zenocutuzumab是一种靶向HER2和HER3的双特异性抗体，通过与HER2独特地结合并有效阻止HER3与NRG1或NRG1融合蛋白的相互作用，显示出对NRG1+癌症的潜在疗效。临床前研究表明，zenocutuzumab能强有力地抑制HER2/HER3异源二聚体的形成，从而抑制致癌信号通路，阻止肿瘤细胞增殖并阻断肿瘤细胞存活。临床研究显示，它在多种NRG1+癌症类型中具有抗肿瘤活性。根据近期发布的1/2期临床试验的中期数据，zenocutuzumab在治疗晚期NRG1+非小细胞肺癌和胰腺导管腺癌(PDAC)时表现出持久疗效。
研究显示，Zenocutuzumab对于NRG1+非小细胞肺癌，ORR为37.2%，CRB为61.5%，mDOR为14.9个月，起效平均时间为1.8个月。对于NRG1+胰腺癌，ORR为42.4%，CBR为72.7%，mDOR为9.1个月，起效平均时间为1.8个月。
PTC Therapeutics, Inc.的eladocagene exuparvovec是一种用于治疗AADC缺乏症的一次性基因替代疗法。它是一种基于重组腺相关病毒血清型2 (AAV2) 的基因疗法，包含人类DDC基因。它旨在纠正潜在的遗传缺陷，通过将功能性DDC基因直接递送到壳核中，增加AADC酶并恢复多巴胺的产生，拟治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)。
据悉，2022年，eladocagene exuparvovec获得欧盟委员会批准上市，成为直接注入大脑的头款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的获批疗法。
Autolus Therapeutics在1月宣布，美国FDA已经接受了其为CAR-T疗法obecabtagene autoleucel(obe-cel)递交的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者。FDA预计在今年11月16日之前给出审评结果。
资料显示，Obe-cel是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法。它旨在克服当前CAR-T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性。它的独特之处在于，设计的嵌合抗原受体在与CD19结合后具有较快的解离速度(fast off-rate)，从而能够尽量减少T细胞的过度激活，在降低毒副作用的同时，不易发生T细胞耗竭，提高CAR-T疗法的持久性。
2024年2月，govorestat治疗半乳糖血症的NDA获得了FDA受理，并获得了优先审评。资料显示，Govorestat是一种具有中枢神经系统渗透性的醛糖还原酶抑制剂(ARI)，被开发用于治疗多种罕见的神经系统疾病，包括半乳糖血症、山梨醇脱氢酶缺乏症(SORD)和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍(PMM2-CDG)。半乳糖血症是Govorestat首发适应症。如果Govorestat获得批准，将成为头个用于治疗半乳糖血症的药物。
BridgeBio的Acoramidis是下一代口服转甲状腺素蛋白
稳定剂，能够与TTR四聚体结合，在T119M突变位点形成强分子键，使TTR更加稳定，防止其因解离为单体后发生异常折叠而进一步导致沉积。Acoramidis是BridgeBio的核心管线，其用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的NDA申请已被FDA受理，PDUFA日期为2024年11月29日。
据悉，2023年7月，BridgeBio公布了Acoramidis的III期临床ATTRibute-CM 研究试验数据。试验结果显示相比于安慰剂组，Acoramidis可以显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院风险，且可以提高患者 6 分钟步行距离和生活质量，达到主要终点，且p值小于0.0001，具有统计学意义。
Jazz Pharmaceuticals、Zymeworks的Zanidatamab是一种具有新作用机制的HER2靶向在研双特异性抗体，可靶向HER2蛋白上两个不重复的抗原表位，拟适应症为经治、不可切除、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌(BTC)。据悉，Zanidatamab与HER2的结合可以阻断其信号传递、促进HER2自细胞表面移除，并已显示在几种表达HER2的癌症中具抗肿瘤活性，无论是作为单药还是与化疗或其他药物联合使用。
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