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11月,FDA将对6款创新药批准做出决定!涉及非小细胞肺癌、白血病等适应症

来源:制药网
2024/11/4 9:28:5539127
  【制药网 行业动态】根据PDUFA的预期目标日期,预计今年11月,美国FDA将对6款创新药物的批准做出监管决定,涉及适应症包括非小细胞肺癌、B细胞急性淋巴细胞白血病、半乳糖血症等。
 
  其中,2024年5月6日,Merus宣布FDA已经受理Zenocutuzumab的上市申请,并获得优先审评资格,用于治疗NRG1+非小细胞肺癌和胰腺癌。
 
  资料显示,Zenocutuzumab是一种靶向HER2和HER3的双特异性抗体,通过与HER2独特地结合并有效阻止HER3与NRG1或NRG1融合蛋白的相互作用,显示出对NRG1+癌症的潜在疗效。临床前研究表明,zenocutuzumab能强有力地抑制HER2/HER3异源二聚体的形成,从而抑制致癌信号通路,阻止肿瘤细胞增殖并阻断肿瘤细胞存活。临床研究显示,它在多种NRG1+癌症类型中具有抗肿瘤活性。根据近期发布的1/2期临床试验的中期数据,zenocutuzumab在治疗晚期NRG1+非小细胞肺癌和胰腺导管腺癌(PDAC)时表现出持久疗效。
 
  研究显示,Zenocutuzumab对于NRG1+非小细胞肺癌,ORR为37.2%,CRB为61.5%,mDOR为14.9个月,起效平均时间为1.8个月。对于NRG1+胰腺癌,ORR为42.4%,CBR为72.7%,mDOR为9.1个月,起效平均时间为1.8个月。
 
  PTC Therapeutics, Inc.的eladocagene exuparvovec是一种用于治疗AADC缺乏症的一次性基因替代疗法。它是一种基于重组腺相关病毒血清型2 (AAV2) 的基因疗法,包含人类DDC基因。它旨在纠正潜在的遗传缺陷,通过将功能性DDC基因直接递送到壳核中,增加AADC酶并恢复多巴胺的产生,拟治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)。
 
  据悉,2022年,eladocagene exuparvovec获得欧盟委员会批准上市,成为直接注入大脑的头款获批基因疗法,也是改变AADCD疾病进程的获批疗法。
 
  Autolus Therapeutics在1月宣布,美国FDA已经接受了其为CAR-T疗法obecabtagene autoleucel(obe-cel)递交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者。FDA预计在今年11月16日之前给出审评结果。
 
  资料显示,Obe-cel是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法。它旨在克服当前CAR-T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性。它的独特之处在于,设计的嵌合抗原受体在与CD19结合后具有较快的解离速度(fast off-rate),从而能够尽量减少T细胞的过度激活,在降低毒副作用的同时,不易发生T细胞耗竭,提高CAR-T疗法的持久性。
 
  2024年2月,govorestat治疗半乳糖血症的NDA获得了FDA受理,并获得了优先审评。资料显示,Govorestat是一种具有中枢神经系统渗透性的醛糖还原酶抑制剂(ARI),被开发用于治疗多种罕见的神经系统疾病,包括半乳糖血症、山梨醇脱氢酶缺乏症(SORD)和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍(PMM2-CDG)。半乳糖血症是Govorestat首发适应症。如果Govorestat获得批准,将成为头个用于治疗半乳糖血症的药物。
 
  BridgeBio的Acoramidis是下一代口服转甲状腺素蛋白稳定剂,能够与TTR四聚体结合,在T119M突变位点形成强分子键,使TTR更加稳定,防止其因解离为单体后发生异常折叠而进一步导致沉积。Acoramidis是BridgeBio的核心管线,其用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的NDA申请已被FDA受理,PDUFA日期为2024年11月29日。
 
  据悉,2023年7月,BridgeBio公布了Acoramidis的III期临床ATTRibute-CM 研究试验数据。试验结果显示相比于安慰剂组,Acoramidis可以显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院风险,且可以提高患者 6 分钟步行距离和生活质量,达到主要终点,且p值小于0.0001,具有统计学意义。
 
  Jazz Pharmaceuticals、Zymeworks的Zanidatamab是一种具有新作用机制的HER2靶向在研双特异性抗体,可靶向HER2蛋白上两个不重复的抗原表位,拟适应症为经治、不可切除、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌(BTC)。据悉,Zanidatamab与HER2的结合可以阻断其信号传递、促进HER2自细胞表面移除,并已显示在几种表达HER2的癌症中具抗肿瘤活性,无论是作为单药还是与化疗或其他药物联合使用。
 
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