【制药网 行业动态】随着突破性治疗药物工作程序的实施，越来越多的新药得到了监管部门的认定和鼓励。而通过加快新药研发进程和缩短上市时间，这些创新药物有望更早应用于临床。
根据梳理，8月，多个创新药拟纳入或被纳入突破性治疗药物。
其中根据8月30日CDE网站消息，上海天泽云泰生物医药有限公司联合申请的药品“VGR-R01”，经审核，同意纳入突破性治疗药物程序，用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)，公示截止日期2024年8月30日。
资料显示，VGR-R01是一款基因治疗产品。在用药方式上，这款基因治疗通过视网膜下腔注射给药，且只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效。今年5月，天泽云泰生物公布了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的临床1/2期研究的积极结果。这一研究正是此次拟纳入突破性治疗品种的适应症。
据悉，BCD是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。如果不进行干预，随着时间推移，外周视野和中心敏锐度的丧失会逐步导致大多数患者的法定失明(致盲)。目前，针对BCD的治疗药物主要集中在基因疗法领域，其中，VGR-R01和ZVS101e是进展较快的两款药物，有望在未来成为BCD的有效治疗手段。
8月，智翔金泰也曾公告，公司自主研发的双特异性抗体药物GR1803注射液被纳入CDE突破性治疗品种名单，适应症为既往至少接受过3线治疗的复发难治性多发性骨髓瘤。
资料显示，GR1803注射液是一款由公司自主研发的双特异性抗体药物，作用靶点为BCMA和CD3，注册分类为治疗用生物制品1类。GR1803注射液是基于共同轻链构建的双特异性抗体分子，其结构与正常的单抗分子结构高度类似，不仅便于其制备工艺的开发，而且减少了因结构差异而导致免疫原性的可能性。GR1803注射液能够同时结合抗原BCMA和CD3，其结合BCMA的亲和力(10-10M)较结合CD3的亲和力(10-8M)高两个数量级。当前，GR1803注射液处于II期临床试验阶段。
迈威生物8月也发布公告称，其自主研发的创新药9MW2821被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，用于治疗既往铂类化疗和PD-(L)1抑制剂治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌。
资料显示，9MW2821为迈威生物靶向Nectin-4的定点偶联ADC新药，为迈威生物利用ADC药物开发平台开发的创新品种，通过具有自主知识产权的偶联技术连接子及优化的ADC偶联工艺，实现抗体的定点修饰。
此外，勃林格殷格翰8月也宣布，选择性her2酪氨酸激酶抑制剂(tki)zongertinib (bi 1810631)获得CDE突破性治疗认定，拟用于治疗携带人表皮生长因子受体-2(her2)突变既往接受过全身治疗的晚期、不可切除或转移性非小细胞肺癌(nsclc)成人患者。
资料显示，zongertinib是勃林格殷格翰在研的一种共价结合、口服有效的选择性her2小分子抑制剂，与野生型和突变型her2受体共价结合，同时保留野生型egfr信号传导，在保证疗效的基础上，兼顾耐受性及安全性。从目前披露的数据上来看，zongertinib在her2突变的nsclc患者中表现出卓越的疗效数据，且耐受性良好。
随着突破性治疗药物工作程序的实施，越来越多的新药得到了监管部门的认定和鼓励。有数据显示，今年上半年(截至6月21日)有39款新药通过公示正式被纳入了突破性治疗药物的名单。这些药物多分布在癌症治疗领域，其中，用于治疗肺癌、乳腺癌和结肠癌/结直肠癌的项目数量居多。
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