【制药网 企业新闻】碱基编辑药物是一种新型的基因编辑疗法，它是下一代基因编辑技术的一种，相较于现有的其他基因编辑技术，碱基编辑药物更加精确，可以对DNA或RNA上的特定碱基对进行编辑修改。这种技术的优势在于不需要切断DNA双链，从而大大降低了治疗的安全性风险。碱基编辑药物的开发和应用，为治疗多种遗传性疾病提供了新的可能性。相关进展表明，碱基编辑药物在未来的医学领域有着广阔的应用前景，在此背景下，越来越多药企通过自研或授权引进等方式布局赛道。
8月27日，信立泰发布公告称，为进一步探索、筹备创新技术和丰富公司在慢病领域的创新产品管线规划，公司拟与尧唐(上海)生物科技有限公司(下称“尧唐生物”)签订协议，获得后者拥有的在研PCSK9靶点的碱基编辑药物“YOLT-101”的
原料药及制剂相关知识产权、技术信息于中国大陆区域的许可权益，包括但不限于研发、注册、生产、商业化销售等。
公司表示将根据交易进度和研发进展情况，以自筹资金付款，其中，首付款及研发里程碑款总金额≤20,500万元。如该产品获批上市销售，若产品净销售额(以连续12个月计)头次达到协议约定数额，公司支付销售里程碑款，销售里程碑累计≤83,000万元。同时，在协议约定期限内，公司根据会计年度净销售额按一定比例支付尧唐生物销售提成。
公告介绍，YOLT-101为尧唐生物自主研发的靶向PCSK9碱基编辑药物，目前拟开发的适应症包括家族性高胆固醇血症等。
目前，YOLT-101尚处于临床前研究阶段，并在一项由研究者发起的临床研究(IIT研究)中完成首例受试者给药。已有的临床前数据显示，在非人灵长类动物模型中，YOLT-101实现了一次给药长达近两年的LDL-C大幅度降低。
LDLC是动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)的致病性危险因素。近年来，我国≥18岁人群血脂异常患病率明显升高。目前，在临床实践中，主要降胆固醇药物包括他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂、PCSK9抑制剂及其他降脂药。
相比较现有PCSK9抗体、siRNA药物等治疗方法，YOLT-101作为PCSK9碱基编辑药物，可在DNA水平编辑PCSK9基因的单个碱基，降低靶蛋白表达。如能研发成功，将显著提高家族性高胆固醇血症患者服药依从性，为FH疾病提供更便捷的全新治疗选择。
对于本次交易，公司表示这是公司在基因编辑领域的探索。该药物若能研发成功并获批上市，将为患者提供更为便利的用药选择，满足未被满足的临床需求，拓展公司在心脑血管领域的创新产品线，提升核心竞争力，符合公司发展战略。
公开资料显示，信立泰是一家以从事药品、医疗器械产品的研发、生产、销售为主的企业。
2024年中报显示，公司实现营业总收入20.43亿元，同比增长21.28%；归母净利润3.44亿，同比增长1.92%。
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