【制药网 行业动态】根据PDUFA的预期目标日期，预计8月，美国FDA将对9款创新药物的批准做出监管决定，这些药物包括AdaptimuneTherapeutics的afamitresgene autoleucel(afami-cel)；Galderma、ChugaiPharmaceutical的Nemolizumab；AscendisPharma的Palopegteriparatide；吉利德科学的Seladelpar；Servier的Vorasidenib；再生元的Linvoseltamab；ZealandPharma的Glepaglutide；强生的Lazertinib；Incyte、SyndaxPharmaceuticals的Axatilimab。涉及适应症分别为滑膜肉瘤、结节性痒疹、甲状旁腺功能减退症、原发性胆汁性肝硬化(PBC)、IDH突变神经胶质瘤、多发性骨髓瘤、短肠综合征(SBS)、非小细胞肺癌(NSCLC)、移植物抗宿主病(GvHD)。
其中Afami-cel是一种自体T细胞受体(TCR)T细胞疗法(TCR-T)，目的在于靶向表达黑色素瘤相关抗原A4(MAGE A4)的实体瘤中的癌症细胞，该蛋白在滑膜肉瘤中的表达程度高。2024年1月31日，Adaptimmune Therapeutics公司宣布，他们用于治疗晚期滑膜肉瘤的afami-cel新药，已经向美国食品药品监督管理局(FDA)正式提交了生物制剂许可申请(BLA)，FDA接受申请并授予其优先审评资格，这意味着该药品有望加快上市。
Nemolizumab是一种单克隆抗体，它通过与IL-31受体α相结合，可以阻断IL-31的信号通路。IL-31是导致严重瘙痒的重要细胞因子。据悉，Galderma在2023年美国皮肤病学会年会上公布了OLYMPIA 2 三期试验的积极结果，显示奈莫利珠单抗(nemolizumab)单药治疗达到所有主要终点和关键次要终点，对成人结节性痒疹患者的瘙痒、皮损和睡眠障碍都具有显著改善作用。
Palopegteriparatide是一种甲状旁腺激素(PTH)前药，它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决甲状旁腺功能减退的短期症状和长期并发症。2023年12月，Ascendis Pharma宣布美国FDA已经接受了该公司为palopegteriparatide重新递交的新药申请(NDA)。
Seladelpar为一款在研、口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ(PPARδ)激动剂。PPARδ表达在肝脏的多种细胞类型中，临床前数据表明，它对调控胆汁酸合成、炎症、纤维化过程的多种基因有调节作用。该药物曾于2019年2月获得美国FDA授予突破性疗法认定，用以治疗PBC。
Vorasidenib是一款口服、具脑渗透性与选择性的在研双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。该疗法曾获得美国FDA授予突破性疗法认定。
Linvoseltamab是一种在研BCMAx CD3靶向双特异性抗体，旨在将多发性骨髓瘤细胞上的BCMA与表达CD3的T细胞桥接，以促进T细胞活化和癌细胞杀伤。Linvoseltamab已被美国FDA授予快速通道资格用以治疗多发性骨髓瘤。
Glepaglutide是一款长效GLP-2药物，其半衰期更长，10 mg剂量用药皮下注射可实现每周一次/两次用药。Glepaglutide已于2023年12月向FDA提交上市申请，用于治疗依赖肠外支持治疗的短肠综合征成人患者。而且该药物已获得FDA授予孤儿药资格。此外，glepaglutide用于治疗克罗恩病的适应症已处于临床试验1期。
Lazertinib在具有激活EGFR突变、T790M突变和中枢神经系统(CNS)疾病的非小细胞肺癌患者中具有强活性。由于这种药物的不良反应(AEs)发生率较低，如皮疹和腹泻，Lazertinib被认为可以与其他抗EGFR抑制剂联合使用。Lazertinib用于既往接受过EGFR-TKI治疗的EGFR T790M突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的治疗。强生在去年12月宣布向美国FDA递交申请，寻求批准lazertinib联合EGFR/MET双特异性抗体Rybrevant(amivantamab)用于一线治疗EGFR外显子19缺失(ex19del)或L858R替代突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
Axatilimab是一款集落刺激因子-1受体(CSF-1R)靶向抗体，实现了广泛的多器官临床益处，包括在经过大量预处理的患者群体中观察到的肺、皮肤、关节和筋膜部位的缓解。此外，axatilimab的耐受性良好，在该难治性人群中具有良好的安全性。
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