新药上市不易，又一款药品被FDA拒之门外！

　　据悉，因III期ROMAN研究以及IIb期GT-201研究数据不足以证明Avasopasem在减少头颈癌患者严重口腔黏膜炎方面的有效性与安全性，故FDA认为，该公司需要重新递交额外的临床试验结果。

　　口腔粘膜炎(SOM)是放疗的副作用，其特征是重度疼痛、炎症、溃疡和口腔出血，常导致化、放疗的剂量降低、中断或延迟，严重地影响患者的生活质量、治疗进度及疗效。在头颈癌患者中，放疗是主要治疗手段。在美国，每年大约有4.2万名头颈癌患者接受标准放疗，大部分患者在治疗期间会发生SOM。中断放射治疗可以缓解SOM，但这会对患者原本良好的肿瘤预后产生不利影响。

　　Avasopasem是一种选择性小分子歧化酶模拟物，目前已开发的适应症包括晚期头颈癌(HNC)、放疗诱发的严重口腔粘膜炎(SOM)、放化疗诱发的食管炎等。

　　此前，FDA曾授予Avasopasem突破性疗法和快速通道资格认定，用于减少放化疗诱发的SOM。本次NDA该公司提交了包括随机、双盲、安慰剂对照的III期ROMAN研究和IIb期GT-201研究数据。新闻稿指出，两项试验都证明了接受Avasopasem治疗后的患者SOM疾病负担关键性指标出现了具有临床意义的缓解。

　　据了解，在Avasopasem之前，美国没有针对这类患者的SOM疗法获批上市。而此次FDA拒绝批准该新药上市，后续Galera Therapeutics是否会重新递交更充分的临床试验结果以冲刺上市，值得关注。

　　实际上，新药上市之路一直以来都不是一件容易的事，它需要经过重重的考验。除了Avasopasem以外，近年来被FDA拒之门外的药品案例还有很多。

　　例如，近日，FDA拒绝了澳大利亚生物技术公司 Mesoblast就开发治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)儿童的间充质干细胞疗法 remestemcel-L的上市申请，要求补充试验数据。而这已不是remestemcel-L头次被否，此前的 2020 年 10 月，FDA已拒绝过该药物一次。据悉，Remestemcel-L 是一种人骨髓来源的间充质干细胞产品，其已在日本、加拿大和新西兰被批准用于儿科治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病。

　　7月3日，生物制药公司Amneal Pharmaceuticals表示，FDA拒绝批准公司用于治疗帕金森病的IPX203新药申请(NDA)，在完整回应函(CRL)中，FDA表示是因为该药物的安全性数据不足，无法帮助患者长期控制症状，与IPX203的功效或生产问题无关。

　　此外，近年还有Minerva公司的精神分裂症阴性症状治疗药物roluperidone、珐博的罗沙司他(roxadustat)，以及和黄医药的索凡替尼、万春医药的新药“普那布林”等国产药品的上市申请被否，其中部分国产药被拒绝的原因是重度依赖国内数据，需要补做国际多中心试验。

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