【制药网 行业动态】阿尔茨海默病(AD)是一种起病隐匿的进行性发展的神经退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。数据显示，目前，全球患有痴呆症的患者已超过5500万，预计到2050年这一数字将突破1亿人，达到近1.39亿。
随着痴呆症患者数量的不断增加，其给社会和家庭带来的负担也愈来愈沉重，社会急需要攻克这种疾病的药物。在此背景下，众多跨国药企都纷纷涌入这一治疗领域，新药临床试验进展不断。
5月4日消息，跨国制药头部公司礼来宣布，其在研阿尔茨海默病新药donanemab的3期临床研究获得阳性结果，临床结果显示，donanemab显著减缓了早期阿尔茨海默病患者认知和功能的下降。
公开资料显示，礼来的donanemab是一种靶向结合N端第2位焦谷氨酸化修饰的β-淀粉样蛋白 (Aβ) 的单克隆抗体。在这项3期临床试验中，主分析人群 (1182名患者) 具有中等水平的tau蛋白和阿尔茨海默病的临床症状，临床试验结果显示，该临床试验达到了主要终点，与安慰剂相比，Donanemab将患者的认知功能下降减慢。
礼来公司表示， Donanemab除了显示出目前在3期临床试验中观察到的减慢阿尔茨海默病患者认知能力衰退的效果外，还显著降低了患者进展到疾病下一阶段的风险，阿尔茨海默病进展到下一阶段 (从轻度认知障碍到痴呆，或轻度痴呆到中度痴呆) 意味着患者生活质量的巨大下降。
基于良好的临床结果，礼来称将尽快开展全球范围内的递交工作，并预计在第二季度向美国FDA递交上市申请。此外，礼来称将与FDA以及全球其他监管机构合作，推动药物尽快获批。
除了donanemab以外，近年来，阿尔茨海默病治疗领域陆续传出好消息。例如，2021年6月，FDA批准渤健旗下的Aducanumab上市，用于治疗阿尔茨海默病源性轻度认知障碍(MCI)及轻度阿尔茨海默病。该药也成为FDA自2003年以来头个批准用于阿尔茨海默病的新型疗法。2023年1月，渤健/卫材的Aβ单抗lecanemab也获得FDA加速批准上市，成为全球第二个获批上市的Aβ单抗，用于缓解轻度和早期阿尔茨海默病患者的认知能力下降。
值得一提的是，阿尔茨海默病新药研发不易，不仅投入成本高达几千亿美元，而且上市后可能还会面临折戟的风险。例如，此前，渤健的阿尔茨海默病新药aducanumab在美获批前后都陷入不断被质疑的风波中。先有FDA专业委员会拒绝其获批；上市后，因质疑不断，导致药品销售额也大幅低于预期。
此次礼来取得临床积极数据的donanemab带来的潜在临床益处虽然令人鼓舞，但其副作用同样也值得关注。不过可以预见的是，若礼来的donanemab能够成功获得批准，将为早期症状性阿尔茨海默病患者的治疗带来新突破。
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