【制药网 行业动态】近期，CDE发布公开征求《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》意见的通知，文件涵盖了背景、儿童抗肿瘤药物临床研发的总体考虑、儿童抗肿瘤药物临床研发路径、需特殊关注的问题等四大章节，征求意见时限为自发布之日起1个月。
该通知，主要是为了对儿童抗肿瘤新药的临床研发提供思路和技术建议。数据显示，2018~2020年，我国已共有约12.11万名儿童和青少年被诊断为癌症患儿。在儿童中，将近60%的患者是实体肿瘤患。但目前，在治疗儿童实体肿瘤中，明显面对少药困局。
据了解，截至 2022 年 2 月 25 日，在药物临床试验登记与信息公示平台以「儿童」为关键字检索，与肿瘤适应证相关的仅 8 项，且有 5 项是在成人健康志愿者中开展的药代动力学研究。一个可供参考的数据是，用“肺癌”进行检索，有 661 个结果。
这一现状与目前药企在抗肿瘤药物上的研发热度对比，充分显示出儿童抗肿瘤药的研发明显不足，儿童肿瘤治疗领域存在更为迫切的临床需求等情况。因此，近年来，国家层面开始试图解决儿童用药难的问题。国家药品监督管理局药品审评中心也在着力改善儿科临床中普遍存在的超说明书使用现状，破解“儿童吃药靠掰、用药靠猜”的困局。
如2019年8月，新修订的药品管理法明确规定，国家采取有效措施鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。
2021年9月，国家印发《中国儿童发展纲要(2021—2030年)》，中国儿童用药市场再得政策支持。同年11月，国家卫健委药政司发文就《国家基本药物目录管理办法(修订草案)》公开征求意见，基药范围中首次新增了“儿童药品”，业内普遍认为这对于促进儿童用药的发展以及促进临床药学发展具有重要意义。
实际上，在政策利好下，当前越来越多的国内企业开始在儿童肿瘤领域尝试开拓。如君实生物、贝达药业、正大天晴、恒瑞医药、齐鲁制药等药企就已在不同程度地参与到儿童肿瘤用药的研发当中。
其中，百济神州的GD2单抗凯泽百也于去年8月在国内获批，用于治疗初治高危和复发难治性两个儿童神经母细胞瘤适应证人群，并在同年12月底全国商业供应，截至目前已经在全国十几个儿童肿瘤中心开始临床使用。此外，百济神州的儿童肿瘤用药倍利妥(注射用贝林妥欧单抗)也在今年5月，获批增加儿童适应证。
博生吉医药科技(苏州)有限公司自主研发的B7-H3靶向的嵌合抗原受体T细胞注射液，于今年7月4日获CDE的临床试验默示许可，成为针对儿童实体肿瘤的CAR-T疗法；该产品曾于今年3月先后获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定和FDA罕见病认定。
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总的来说，过去药企不愿涉足开发儿童抗肿瘤药，受制于多种因素，但在一系列利好政策的影响下，业内预计药企对该领域的研发热情将不断高涨，未来更多儿童肿瘤患者将迎来利好。
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