【制药网 行业动态】基因治疗是指通过技术手段将正常的外源基因导入靶细胞，在正常基因的作用下，治疗因基因缺陷、异常引发的疾病。近年来，随着各类癌症的高发率和发病率的增加，全球基因治疗市场迎来了快速增长。数据显示，2021年，全球基因治疗市场规模为23亿美元，预计在2022年至2030年的预测期间将以20.8%的年复合增长率增长。另根据Nova one advisor的一份新报告，到2030年，全球基因治疗市场规模预计将达到约83亿美元。
面对近百亿美元的市场蓝海，一些具备研发实力的跨国药企早有布局。2017年，FDA批准了头个基因疗法，由诺华自主研发的Kymriah获得批准治疗急性淋巴细胞白血病，随后，又批准了Kite Pharma的Yescarta用于治疗大B细胞淋巴瘤、Spark Therapeutics的Luxturna用于治疗遗传性规网膜病变、诺华研发的Zolgensma用于治疗两岁以下脊髓性肌萎缩症儿童等。其中，诺华的Zolgensma自2019年5月获得批准上市后，仅4个月便创造了1.6亿美元销售额。
基因治疗药物的潜力巨大，引得更多国内外药企纷纷押注。近日，阿斯利康及其子公司Alexion Pharmaceuticals(亚力兄制药)同意以每股2.07美元的价格，约6800万美元(约4.84亿元人民币)收购LogicBio Therapeu。后者是一家处于临床阶段的基因组药物公司，治疗包括罕见病在内的各种遗传疾病，现阶段主要专注于为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法。
9月份，恒瑞医药发布公告称，其子公司上海瑞宏迪医药有限公司拟通过增资扩股方式引入江苏恒瑞医药集团有限公司、上海盛迪生物医药私募投资基金合伙企业(有限合伙)、深圳市迎泰资产管理有限公司作为新股东，3家合计增资4.98亿元，本次增资完成后，恒瑞医药、恒瑞集团、盛迪基金、迎泰资产管理的持股比例分别为38%、28%、19%、15%。资料显示，上海瑞宏迪医药有限公司专注于基因治疗药物开发，研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等疾病领域，预计到2024年，将有针对神经退行性疾病、眼科等疾病的产品管线进入临床研究阶段。此次增资也被认为是恒瑞加速布局基因治疗赛道的一大动作。
不过，由于基因治疗具有高壁垒且高风险，在国内市场还未成熟的阶段，使得本土从事基因治疗的企业以及提供基因治疗相关外包服务的CRO企业还比较少，成立时间也都相对比较晚，主要包括诺斯兰德、奥源和力、圣诺制药、邦耀生物、博雅辑因、中因科技、瑞风生物、复因生物等。这些入局药企的管线项目多处于研究者发起的临床/临床试验早期阶段，产品获批上市仍然需要较长时间。
资本正加速入局，给予赛道上的企业更多的支持。其中和元生物的表现突出，该公司分别在2020年的7月7日和9月23日完成了约2亿元的pre-C轮和超3亿元的C轮融资。业内认为，明年资本对基因治疗的关注或有望延续，看好赛道上企业的进展。
总的来看，与欧美国家相比，国内目前基因治疗产业的生态土壤还是相对“贫瘠”，业内建议可以从底层的“递送技术”和“编辑工具”两个层面进行弯道超车。
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