【制药网 行业动态】近年来，受国家政策的支持，国内创新药企对引进儿童药项目的热情比往年更为高涨，部分药企也加快了对儿童药的布局。然而，与亟待满足的儿童肿瘤治疗临床需求相比，儿童肿瘤药物的研发存在缺口，儿童用药长期面临‘吃药靠掰，用量靠猜’的困局。
据了解，当前儿童肿瘤其实已经成为全球儿童疾病的重大负担之一。2021年中国抗癌协会统计数字显示，儿童肿瘤发病率为万分之一，每年大约有三万多个儿童肿瘤新发病例。除了神经母细胞瘤外，儿童恶性肿瘤还包括常见的白血病、肾母细胞瘤、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤、畸胎瘤等。
尽管我国儿童肿瘤治愈率正逐年提高，但仍有约20%~30%的儿童恶性肿瘤，特别是高危和复发难治的患儿，面临无药可用、现有治疗方案不甚理想等挑战。业内分析认为，这主要是儿童肿瘤相对罕见，与成人肿瘤相比，其发病率相对较低，受到社会和企业的关注相对较少，使得这个领域的医学发展起步较晚；以及相比成人肿瘤，儿童肿瘤有其特有的驱动机制，其类型多样且更为复杂，针对成人研发的肿瘤药物不一定适用于儿童患者所致。
另外，由于研发难度高，对于研发企业来说，儿童肿瘤药物还意味着更长的研发周期、更大的研发投入，以及更高的商业回报不确定性。因此，在企业不轻易入局下，相关药物的研发也就没有过多进展。
以“儿童”“肿瘤”为关键词在药物临床试验登记与信息公示平台检索，截至2022年5月31日，共检索到临床试验8项，仅有2项与新型抗肿瘤药物有关。以相同的关键词在ClinicalTrials. gov平台检索，共检索到临床试验仅有22项。从中可以看出，国内儿童肿瘤药物的研发存在严重不足。
不过近年来，在创新大势，以及药品审评审议加速的背景下，国内在儿童肿瘤药方面也迎来了众多新进展。据报道显示，维泰凯(拉罗替尼)片剂已于近期在国内获批，作为头个口服TRK抑制剂，其是专门用于治疗具有NTRK基因融合肿瘤的泛瘤种精准靶向治疗药物。据了解，拉罗替尼在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者，包括中枢神经系统(CNS)肿瘤中均显示出高效和持久的应答，目前已经在美国、欧盟和英国等国家和地区获批。
值得一提的是，随着国家对儿童肿瘤药物关注度不断提高，越来越多的国内企业也开始在儿童肿瘤领域尝试开拓，目前百济神州、君实生物、正大天晴、恒瑞医药等药企都已经参与到儿童肿瘤用药的研发当中。其中，百济神州走在前头。以百济神州的儿童肿瘤用药倍利妥(注射用贝林妥欧单抗)为例，这款药物在2020年12月便已经获批用于治疗复发/难治性(R/R)CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人患者，而今年5月，该药已获批增加儿童适应症。
另外，2021年8月百济神州的GD2单抗凯泽百也已在中国获批，用于治疗初治高危和复发难治性两个儿童神经母细胞瘤适应症人群，并在同年12月底全国商业供应，截至目前已经在全国十几个儿童肿瘤中心开始临床使用。
业内认为，未来除了传统大药企，越来越多国内的新锐中小药企，也将开始关注和投入到儿童肿瘤药的发展。引进也好，转化也好，总之在多方的努力下，儿童肿瘤药物的研发预计将迎来更多成果，惠及越来越多患者。
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