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超200亿美元罕见病用药市场,正吸引众多药企布局

来源:制药网
2021/12/23 9:47:2036661
  【制药网 行业动态】孤儿药又被称为罕见药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。一直以来,罕见病存在诊断难、买药难、用药贵的难题,近些年,随着药品审评审批制度改革的推进,大批罕见病用药进入了“绿色通道”,加速在国内上市,为国内罕见病患者带来福音。
 
  但目前来看,国内2000多万罕见病患者很大一部分还处于买不起药、无药可用的情况,因此国内罕见病用药市场还存在较大的尚未被满足的需求,市场空间广阔。业内预计,在相关支持性政策文件陆续出台和落地的背景下,2030年内地罕见病药物市场有望增至259亿美元。
 
  面对庞大的市场蓝海,加上政策鼓励药企开展罕见病药物研发,例如今年10月11日,《罕见疾病药物临床研发技术指导原则(征求意见稿)》发布,旨在提高罕见疾病临床研发效率;11月18日,《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(征求意见稿)》发布,其中也鼓励制药企业研发罕见病治疗药物,提高临床研发效率和质量。在此背景下,众多药企正在罕见病用药赛道上进行布局。
 
  目前,君实生物等创新药上市公司都在积极布局罕见病用药领域。其中,君实生物的特瑞普利单抗已经连续获得多个孤儿药资格认定,今年11月16日,君实生物发布公告称,特瑞普利单抗治疗食管癌获得FDA孤儿药资格认定。这也是特瑞普利单抗获得的第四个FDA孤儿药资格认定,此前获得孤儿药认定的适应症分别是黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤。
 
  今年7月,君实生物还与嘉晨西海宣布合作,双方将共同设立合资公司,在全球范围内合作开发和商业化基于mRNA技术平台和其他技术平台进行的包括罕见病等疾病领域的新药项目。据了解,嘉晨西海的管线涵盖肿瘤免疫治疗、传染病疫苗、罕见病等,其中肿瘤免疫和传染病疫苗项目正快速进入临床试验阶段。
 
  亚盛医药11月22日晚间公告称,欧盟委员会(EC)日前授予其1类新药奥雷巴替尼孤儿药资格认定,用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)。这也是该在研药物继获美国FDA孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。就业内统计,截至目前,亚盛医药共有4个在研新药获得9项FDA孤儿药认证。
 
  再比如,不久前刚在港股上市的北海康成备受资本市场关注,据悉,该公司研发管线丰富,公司通过自主研发及合作的方式,拥有涵盖13个具有巨大市场潜力药物资产组成的综合差异化产品,其中3个产品已成功上市、4个处于临床阶段、1个处于IND准备阶段、2个处于临床前阶段以及3个处于先导识别阶段的基因疗法产品。
 
  另外,康蒂尼药业、德益阳光、曙方医药、琅钰集团、信念医药等药企也在积极布局罕见病用药领域,但多数企业处于较为早期融资阶段。
 
  可以预见的是,随着众多药企在罕见病药赛道加速布局,叠加新药审批审评提速等一系列厉害政策的支持,未来会有更多罕见病新药上市,进一步满足2000万罕见病患者的用药需求。而在医保谈判、集采等医改推进下,罕见病用药费用也将进一步降低,减轻相关患者家庭的负担。

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