【制药网 行业动态】脊髓性肌萎缩症是一种罕见病，属常染色体隐性遗传病，主要是由于运动神经元存活基因1突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病。SMA以脊髓前角运动神经元退化变性和丢失导致的肌无力和肌萎缩为主要临床特征。其发病不分性别、种族和年龄，发病年龄越小，病情越重，患者深受困扰。根据《中国SMA患者生存现状报告白皮书》，目前中国SMA患者数约3万人，其中八成SMA患者都是婴幼儿。按照我国每年新出生人口约1500万推算，国内每年新增SMA患者约1500-2500例。
治疗脊髓性肌萎缩症的药物——渤健的诺西那生钠注射剂，此前在国内的售价为70万一针，堪比“天价药”。医保局此前也曾透露，2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而SMA等罕见病用药费用达到每人每年费用就要数百万。如此昂贵的价格，让许多患者家庭都望而却步，存在用不起药的局面。而今，脊髓性肌萎缩症患者迎来福音，诺西那生钠注射剂成功纳入新一轮国家医保目录！
12月3日，2021年国家医保药品目录调整结果正式公布，共计74种药品新增进入目录，其中包括渤健的诺西那生钠注射剂在内。
此前根据业内传闻，医保局有一条不成文的心理价位预期“50万不谈，30万不进”。对此，有行业人士预计，诺西那生纳此次进医保的价格很可能低于30万。加之医保涵盖分摊，患者家庭需要负担的金额将大幅降低。
另有分析认为，此次渤健愿意大降价的原因与新入局的竞争者有关，2020年8月，罗氏的神经创新药利司扑兰口服溶液获批上市，其适应症也是SMA。并且该药已经于2021年6月进入我国市场，年费用为65万元。不过遗憾的是，此轮医保谈判中，罗氏未能进入现场谈判环节。因此，业内认为或是竞争药企的倒逼，让渤健作出降价让步的决定。
罕见病具有患病人群少、市场需求少、研发成本高等特点。我国罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万。但当前大部分罕见疾病尚仍缺乏有效的治疗药物。为了破除罕见病患者“无药可用”的困局，近年来我国也高度重视罕见病的诊治、研发等工作，持续发布了罕见病目录、罕见病诊疗指南、优先审评审批、将罕见病用药纳入医保范围等一系列政策措施，不断加快罕见病药物的研发创新，以及药物上市和进口的审评审批程序。
除了诺西那生钠注射剂以外，本次同时谈判成功的还有武田的一款年费用百万的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液，以及另外至少3款罕见病用药。
可以预见的是，随着这些高值药降到“地板价”，将给国内罕见病患者带来福音，让患者用得起药，大大降低药费负担。
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