【制药网 市场分析】孤儿药，又被称为罕用药，是一些专门用于治疗罕见疾病的特效药物。长期以来，因市场小、研发成本高而不具备投资价值等原因，企业在过去的研发积极性一直比较低。因此，也导致了孤儿药的进一步研发一直存在一定的难度。
有数据显示，目前世界已知罕见病约7000种，真正有药可用的疾病只占到了5%-10%。而且，就这不到10%的罕见病患者却还面临着有药可用、但难以承担医疗费用的局面。值得注意的是，受此影响，我国孤儿药市场其实也存在着很大的空白。公开资料显示，在中国头一批罕见病目录囊括的121种疾病中，就仅有60%“有药可治”。
对此，业内认为，在孤儿药领域，将存在着未被满足的巨大需求。实际上，面对这一现状，目前国家已经发布了罕见病目录、罕见病诊疗指南等文件措施，来加快罕见病药物获批进入国内市场利好患者；同时也在不断鼓励药企积极投入研发罕见病药物。
值得一提的是，今年9月15日，国家医疗保障局网站在发布的《国家医疗保障局关于政协十三届全国委员会第四次会议第4468号(社会管理类371号)提案答复的函》中也明确提到，将进一步探索适合“孤儿药”的采购机制，并将结合临床治疗用药需求、医保筹资能力等因素，将符合条件的罕见病药品按程序纳入医保支付范围。
分析认为，更加多元化支付方式以及扶持政策的出现，可能会让孤儿药在药企受到热捧，甚至变成一种研发管线的开发策略。实际上，据笔者了解，随着审批通道、支付渠道的畅通，近年来已经有越来越多的国内企业开始加入到孤儿药赛道。据统计，2020年就有19家中国公司累计获得了35项FDA孤儿药资格(按适应证计)，占FDA全年授出孤儿药资格数量的8%，创历史新高。其中，亚盛医药更是以8项孤儿药资格认定成为大赢家。
除此之外，泽璟制药盐酸杰克替尼片、加科思JAB-3312、甘李药业GLR2007、迪哲医药DZD4205、益诺依生物Y-2舌下片、禾元生物HY1003、华润医药NIP292片、丹诺医药TNP-2092等多个国产新药也已获得了孤儿药认定。
从整体来看，在我国利好政策陆续出台的影响下，国内罕见病的诊断、治疗和药物研发已开始逐步走向正轨。业内认为，未来随着中国孤儿药政策的逐步完善，将会促进更多的国内药企投入罕见病用药的研发，这一药物市场将继续扩大。到2030年，中国罕见病市场规模预计能达到600-900亿元人民币，届时在全球市场规模中占比也或将超过5%。而随着更多新药的出现，也或将进一步改变罕见病患者可选择药物极少或无药可治的困境，为更多罕见病患者带来福音。
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