【制药网 市场分析】根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。目前世界上已确认的罕见病超7000种，约80%由遗传缺陷引起。
但需要注意的是，在这7000种罕见病中，仅约5%具备有效治疗药物，绝大多数罕见病仍然缺乏有效治疗手段。如在中国头一批罕见病目录囊括的121种疾病中，就仅有60%“有药可治”。对此，业内认为，在罕见病治疗领域，存在着未被满足的巨大需求。
据了解，近年来罕见病人群因诊断难、药价昂贵甚至无药可用等问题，实际上已经越来越受到业内的关注。在国内，为了加快罕见病药物开发惠及更多患者，国家对罕见病治疗工作正越来越重视，已经针对性的发布了一系列文件，包括罕见病目录、罕见病诊疗指南等。而值得一提的是，在国家大力推动下，今年以来各地也纷纷发布文件，开始将更多罕见病用药纳入医保报销。
例如，今年7月伊始，江苏省医保就将五种罕见病的用药纳入医保报销对象，这五种罕见病包括：戈谢病，庞贝病(又名：糖原累计病II型)，法布雷病，脊髓肌萎缩(SMA)，粘多糖储积症IV型的罕见病用药。另外，6月30日，陕西省医保局也发布了《关于罕见病特效治疗药物谈判结果的公示》，决定将注射用维拉苷酶α(编辑注：治疗戈谢病Ⅰ型)、注射用阿加糖酶β(治疗法布雷病)等7种药品纳入陕西省大病保险(大额医疗补助)支付范围。
当然，除了发布了罕见病目录、罕见病诊疗指南等文件措施，加快罕见病药物获批进入国内市场利好患者外；国家同时也在鼓励药企积极投入研发罕见病药物。据了解，自2015年以来，就已有越来越多本土制药企业开始布局罕见病市场。主要包括北海康成、康蒂尼药业、德益阳光、曙方医药、琅钰集团等专注罕见病领域的企业；和博雅辑因、瑞博生物、枢密科技等以罕见病为切入口、主打技术平台的企业；以及荣昌生物、百济神州、和铂医药等制药企业。
目前，从产业发展趋势来看，在诸多药企的努力下，我国罕见病产业已经开始从过去的外企主导，转向本土药企、外企百花齐放；由仿制药物，转向“快速跟随”及首创新药；由关注药物治疗的“特药模式”，转向以患者需求为导向的生态模式。
业内预计，照目前行业发展趋势，未来随着国内药企在罕见病药市场的持续发力，该市场潜力还将大幅增长。实际上，在2016年国内罕见病市场规模就已达到约10亿元人民币左右，2020年超过30亿元人民币，占全球比例大概是1%。而照当前发展趋势，到2030年，中国罕见病市场规模预计能达到600-900亿元人民币，届时在全球市场规模中占比或将超过5%。
总的来看，国内罕见病用药市场还存在很大的空白。但随着国家出台一系列罕见病药激励政策，以及药政改革和医保支付的推进升级，本土药企的悄然兴起，未来国产罕见病药物的上市将具备更多的可能性，也将有望给罕见病患者带来更多福音。
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