【制药网 市场分析】基因治疗是一种新兴技术，它指的是以改变基因表达为基础的治疗与预防遗传性疾病和多因素疾病的方法。近年来，基因治疗备受药企们的关注，包括罗氏、诺华、辉瑞、吉利德等均在通过并购或合作方式实现在基因治疗领域的布局。
如在去年，拜耳就曾以40亿美元的价格收购 AskBio；诺华则以2.8亿美元的价格收购眼病基因疗法公司Vedere Bio；罗氏也以18亿美元获得Dyno Therapeutics的CapsidMap™平台，以开发下一代腺相关病毒 (AAV) 载体，用于中枢神经系统疾病和肝脏疾病的基因疗法。
而今年以来，药企对于基因治疗领域的布局仍在加速。据了解，今年3月2日，药明康德就宣布完成了对英国基因治疗技术公司OXGENE的收购。此次收购完成后，OXGENE将成为药明康德旗下专注于细胞和基因疗法CTDMO药明生基的全资子公司。同时，OXGENE将保留原公司名称，并成为药明生基在欧洲的头个研发生产基地。资料显示，OXGENE是一家为细胞和基因治疗公司提供从创新候选药物发现、开发、测试到规模化生产的端到端服务，助力其商业化进程的公司。
目前，除了上述药企外，还有不少企业也针对基因治疗领域进行了一系列规模较小的投资。值得一提的是，在药企不断的加码布局下，基因治疗新成果已经开始加速涌现。据不完全统计显示，全球批准上市在售的基因治疗药物已共有14款。其中，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah在2020年的合计销售额就已达到14亿美元。
从整体来看，截至2020年底，美国已成为开展基因治疗临床试验数量较多的国家，累计超过650项；而中国，则已累计超过300项，显然也已成为了基因疗法药物研发主要市场之一。据悉，目前国内其实已有2款国产基因治疗产品上市，分别是重组人p53腺病毒注射液(商品名：今又生)和重组人5型腺病毒注射液(商品名：安柯瑞)。其中，值得提及的是，今又生由深圳市赛百诺公司研发的产品，于2003年获CFDA批准上市，为全球头个抗肿瘤基因治疗产品。
除此之外，国内还约有20余项基因疗法已进入临床阶段，适应症主要集中在罕见病以及黑色素瘤等实体肿瘤疾病上；涉及研发公司有博雅基因、复星凯特、传奇生物、药明巨诺等，多数专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞疗法。业内预计，未来，随着基因治疗市场的不断发展，越来越多的国产基因疗法也将开始涌现。
总的来说，照目前基因治疗市场发展来看，在技术、资本和政策的驱动下，基因治疗市场将快速升温，到2025年全球基因治疗市场规模预计将达到近305.4亿美元。其中，中国或将超过170亿元。
热门评论