【制药网 行业动态】近日，国内“渐冻人”迎来了福音。国家药监局日前批准了南京先声东元制药有限公司必存(依达拉奉注射液，含5ml:10mg、20ml:30mg两种规格)新的适应症用于“肌萎缩侧索硬化”症治疗。
“肌萎缩侧索硬化”症(ALS)，俗称“渐冻人症”，是一种世界罕见病，患者会肌肉萎缩,容易产生疲劳,甚至感到全身无力，身体像被“冻住”了一样。它与癌症和艾滋病齐名，位列世卫组织开列的五大绝症之一，大多数患者发病后存活期仅有3至5年。
目前，我国约有20万渐冻症患者，大多数为散发，约10%为家族性，发病年龄大多在30-60岁之间，男性多于女性。
长期以来，渐冻症的治疗手段有限，目前有循证学证据、可以延缓渐冻人症病情发展的药物仅有利鲁唑及依达拉奉。其中依达拉奉是一种自由基清除剂，可以减轻氧化应激效应，而氧化应激是 ALS 发生和进展重要的影响因素。
2015年，日、韩批准依达拉奉用于渐冻人症治疗。FDA基于日本的临床试验结果，确定了依达拉奉的疗效，于2017年5月批准其用于治疗渐冻人症。据了解，截至目前，依达拉奉已先后在日、韩、美、加拿大、中国等国家获批用于治疗ALS。
先声药业获此次批的也是第二家、国内头家上市的依达拉奉注射液，由于该药曾被长期用于治疗急性缺血性脑卒中，已积累了大量的临床经验，安全性良好。
值得一提的是，除了渐冻症以外，自上市以来，依达拉奉用于脑卒中治疗的临床优势已被国内外多项指南和共识认可。
包括但不限于：中华医学会于2010年、2015年和2018年发布的《中国急性缺血性脑卒中诊治指南》；美国心脏协会和美国脑卒中协会于2007年、2013年发布的《急性缺血性脑卒中患者早期治疗指南》；中华医学会于2015年发布的《脑出血诊治指南》；国家卫健委发布的《脑梗死临床路径(2016版)》、《脑出血临床路径(2016版)》及《缺血性脑卒中急性期诊疗指导规范(2017版)》；日本脑卒中学会发布的《日本脑卒中管理指南(2015版)》(2017年修订)和中国卒中协会发行的《中国脑血管病临床管理指南(2019版)》等。
先声药业是一家快速转型的以创新和研发为驱动的制药公司，多年位居“中国创新力医药企业”和“中国制药工业”。6月10日，先声药业向港交所递交主板上市申请。
7月30日，先声药业自主研发的脑血管病领域1类创新药依达拉奉右莰醇注射用浓溶液获批上市。依达拉奉右莰醇注射用浓溶液应用两种成分清除自由基、抗炎以及保护血脑屏障等多重机制，协同作用，降低急性缺血性脑卒中引发的脑神经损伤，为我国卒中患者治疗也带来了新选择。
随着该治疗药物的获批用于渐冻人治疗，业界认为有望帮助渐冻人症患者尤其是国内患者的病情进展延长生存时间和提高生活质量。
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