【制药站 行业动态】5月29日，药审中心发布第二批临床急需境外新药名单的通知。通知显示，为加快临床急需境外新药进入我国，根据《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》工作程序，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家研究论证，遴选出了第二批临床急需境外新药。现将Biopten Granules 等26个无异议的品种作为第二批临床急需境外新药品种名单正式对外发布。
列入上述临床急需境外新药名单的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，药审中心建立专门通道加快审评。尚未申报的品种，可随时提出与药审中心进行沟通交流，尽快提出上市申请。
从给出名单详细内容可知，这26个新药多为罕见病药物，如Kyowa Kirin Limited的Crysvita用以治疗X连锁低磷佝偻病；Shire Human Genetic Therapies AB的Replagal、Genzyme Europe B.V.的Fabrazyme、Amicus Therapeutics UK Ltd的Galafold用以治疗法布雷病；Bioverativ Therapeutics Inc的ALPROLIX用于治疗乙型血友病等。
其中，还有些药既是罕见病药也是儿童用药。如IPSEN INC的Increlex适用于儿童严重原发性胰岛素样因子1缺乏；生长激素受体基因缺陷；体内出现生长激素中和和抗体导致的生长不足的患儿；Janssen-Cilag International N V的Tracleer 32 mg dispersible tablets适用于肺动脉高压；Lundbeck Inc.的Vigadrone适用于1个月到2岁婴儿的婴儿痉挛症(IS)；与其他疗法一起用于治疗10岁及以上成年人和儿童的顽固性复合部分发作性癫痫(CPS)。
这也意味着，这26种临床急需新药有望提前在国内上市，给国内更多罕见病患者带来福音。
实际上，在过去，新药在国内上市慢、好药进不来的情况给国内患者的治疗带来影响，危及生命，甚至还衍生出“自制救命药”“海外代购”等一些灰色、违法的购药用药途径，患者的生命安全难以保障。
2018年，《我不是药神》引起人们的热议，相关部门也逐渐加快了药品审评审批速度。为加快临床急需的境外上市新药审评审批，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会建立专门通道，国外新药进入中国市场时间的大大缩短。
根据专门通道审评审批的品种范围，近十年在美国、欧盟或日本上市但未在我国境内上市的新药，包括用于治疗罕见病的药品；用于防治严重危及生命疾病，且尚无有效治疗或预防手段的药品；用于防治严重危及生命疾病，且具有明显临床优势的药品。
该通道建立以后，2018年11月1日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布《批临床急需境外新药名单》，40个临床急需境外新药进入该名单。
这40个新也药多是治疗罕见病的药物，如治疗多中心卡斯特莱曼病的Siltuximab(活性成分，下同)、治疗多发性硬化症的Fingolimod Hcl Ora Lcapsules、 治疗戈谢病的Eliglustat等。此外，还有一部分新药是具有新的作用机制或疗效明显，且优于现有治疗药物，为临床提供更多选择的。
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