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　　【中国制药网 编辑视点】今年的“双十一”,你是大肆买买买?还是立誓不剁手?当国人的关注点集中于购物狂欢之时，你是否知道，世界上还有Alpers综合征、苯丙酮尿、重症联合免疫缺陷等上千种种我们都不太熟悉的疾病，它们皆属于罕见病。
罕见病领域，不仅是中国面临挑战，全球的患者，在诊断、治疗、医保及社会融入方面都面临一样的挑战。数据表明，人类已知的7000种罕见病，科学家对它们的了解还很少，有效治疗药物不到5％；有罕见病立法的国家不到20％，不包括中国大陆；中国已经上市的孤儿药不到100种（有罕见病适应症的是92种），也就是说中国的绝大多数患者都面临无药可医。

今天的“孤儿药”或是未来的“明来的“明星药”
　　
Evaluate Pharma《孤儿药报告（2014）》预计，从2014年至2020年，孤儿药销售规模的年增长率将达到11%，是处方药（仿制药除外）的两倍；市场规模将从2014年的970亿美元增长到2020年的1760亿美元，占处方药（仿制药除外）市场规模的19%；法国咨询公司Alcimed认为治疗罕见病的药物已成为医药行业盈利的板块之一，几乎所有大型制药公司都加大了罕见病药物的研发投入。

然而国内药企似乎尚未意识到孤儿药是块香饽饽。专家表示，虽然中国在临床上已经可以较为快速地检测出罕见病，但遗憾的是，由于罕见病患病率极低，用药缺少商业利润，至今为止，我国几乎没有一种自主研制生产的孤儿药上市。

不过近几年国家出台了一些鼓励新药研发的政策：《国家药品安全“十二五”规划》鼓励罕见病企业对用药的研发；药监局出台的一些注册办法（暂缺乏规范操作的详细规划）；今年科技计划里面也会把用于治疗罕见病额孤儿药的研究作为一个重大的领域去推进。