【制药网 行业动态】 近日，Omeros公司发布公告称，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)在完成复审程序后，维持了其对公司旗下药品narsoplimab用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)的负面意见。
据悉，这是四个月内，Narsoplimab在欧洲遭遇的第二次否决。Narsoplimab是一款靶向MASP-2的全人源单克隆抗体，2025年12月，美国FDA正式批准该药的上市申请，成为头个获批准用于2岁及以上TA-TMA患者的疗法。
实际上，2026年以来，国内外都有不少被多次否决的药物案例出现。从整体来看，这些案例被拒主要原因都并非因为安全性问题，而是疗效证据的“充分性”或“一致性”无法说服监管机构，或者药学/生产环节的硬伤反复出现等。
如3月，Aldeyra Therapeutics宣布FDA向其第三次发出完整回应函(CRL)，再次拒绝批准其干眼症药物Reproxalap的新药上市申请(NDA)。前两次CRL，FDA要求补充额外的临床试验以证明对眼部症状的疗效；第三次CRL则直接指出“已完成临床试验的总体证据不支持产品的有效性”。
Reproxalap在干眼室的高度可控环境中表现优异，但在更贴近真实世界的实地试验中未能达到主要疗效终点。这种数据的不一致性，让FDA无法认可其临床价值。Aldeyra已计划于2026年第四季度向FDA提交正式争议解决请求(FDRR)。
7月，恒瑞医药宣布收到FDA就注射用卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼片(以下简称“双艾”组合)用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的生物制品许可申请(BLA)发出的完整回复信(CRL)。这是其"双艾"组合第三次收到FDA的CRL。值得注意的是，三次CRL，无一指向临床数据、安全性和有效性，症结全部集中在生产环节。
据悉，此次CRL主要与阿帕替尼相关生产场地的cGMP检查观察项有关。该场地于2026年4月接受了FDA的cGMP监督检查，运营工厂存在缺陷。但在2025年，该场地曾通过欧盟的GMP检查。
1月，江苏正大丰海的布立西坦口服溶液再次收到不予批准通知；2024年5月，海南全星制药已被拒，2025年2月正大丰海与华益药业同日被拒，2026年1月正大丰海二次申报再次折戟。同月，湖南科伦和宁波美诺华天康的比拉斯汀口服溶液被拒；加上此前失败的山东朗诺、深圳贝美、浙江凯润、合肥华威、西藏奥斯必秀，该品种口服溶液剂型累计已至少有7家企业上市失败。
总的来说，这些被反复否决的案例，本质上是在提醒药企监管审评的“容错率”正在系统性下降。药企需在立项阶段就确认技术可行性、在临床阶段就验证疗效的一致性、在关键节点前就完成生产合规准备。
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