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该药物获FDA加速批准上市,定价320万美元!

来源:制药网
2023/6/28 15:00:2934228
  【制药网 产品资讯】6月28日消息,美国FDA加速批准了SareptaTherapeutics的SRP-9001(Elevidys)用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良症(DMD)患者,SRP-9001也成为了全球头个治疗4-5岁DMD患者的一次性基因疗法。
 
  公开资料显示,Sarepta公司致力于研究和发展独特的靶向RNA的方法治疗罕见病、传染病及其它疾病。2019年12月,罗氏与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作,共同开发Elevidys这一基因疗法,其中,罗氏获得Elevidys在美国以外地区的商业化权利,Sarepta则负责临床开发和生产。
 
  目前,Sarepta Therapeutics还正在开展一项名为EMBARK的验证性III期临床试验,Sarepta Therapeutics方面称,该试验的结果将会在今年第四季度公布,而FDA可能根据此试验数据考虑扩大Elevidys的使用范围,使其能够被用于6-7岁DMD患者的治疗。
 
  值得注意的是,Elevidys的初步定价为320万美元,价格仅次于去年11月获批的用于血友病治疗的基因疗法产品Hemgenix。据悉,Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,通过一次性静脉输注递送B型血友病所缺乏的凝血因子IX,限制出血发作。该疗法于2022年11月获批,是FDA批准的头款B型血友病基因疗法,售价一剂350万美元。
 
  当前,随着基因疗法的不断上市,药品价格记录正在不断被刷新。除了上述药物外,近年来还有多款药物每剂费用也已超200万美元。
 
  具体来看,蓝鸟生物的Skysona每剂费用为300万美元,该药是一种一次性基因疗法,SKYSONA治疗的目的是稳定CALD的进展,从而尽可能地保留神经功能,包括保留运动功能和沟通能力。去年9月该疗法获批用于减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑发育不良(CALD)的男性患者的疾病进展。
 
  除了Skysona,蓝鸟生物还有一款基因疗法Zynteglo每剂费用为280万美元。去年8月,该疗法获批上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。Zynteglo承诺,如果没有达到治疗效果,将退还80%的治疗费用。
 
  此外,诺华的Zolgensma每剂费用也达到了225万美元。据了解,Zolgensma是一种一次性AAV基因疗法,2019年在美国获批。目前诺华已经为Zolgensma争取了有利的保险政策,覆盖了约97%的商业保险患者和86%的医疗补助患者。2022年Zolgensma营收13.7亿美元,其在美国市场销售额为4.34亿美元,同比降低7%;在全球其他区域销售额为9.36亿美元。
 
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