资讯中心

2019FDA新药成绩单出炉,孤儿药发展趋势被看好

来源:制药网
2019/12/31 10:54:4637151
  【制药网 行业动态】近日,FDA的CDER办公室按往年惯例,发布了整个2019年度的新药审评“成绩单”。据统计,2019年FDA全年共批准了48个新药,涉及诺华、礼来、罗氏等超30家的跨国药企以及诸如百济神州这样的企业新秀。
 
  其中,值得注意的是,从批准的48个新药来看,孤儿药发展趋势被看好。在48个获批新药中,获批适应症为罕见疾病的孤儿药有17款,占比接近整体的40%。
 
  据悉,“孤儿药”,是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”,在当前已经确认的7000多种孤儿病中,仅有1%的孤儿病找到了有效的治疗药物。
 
  近几年,越来越多药企开始着迷于这一药物市场,并在小部分患者人群中积累了大量的销售额,规避了大规模市场药物通常面临的仿制药及Me-too类药物竞争。
 
  目前较为的孤儿药是罗氏的“利妥昔单抗”(Rituximab,美罗华),1997年作为孤儿药获批用于治疗非霍奇金淋巴瘤,随着到期,其销售额将出现下滑,到2020年其排名将下降至第五;而未来新基公司的“瑞复美”则有望成为孤儿药头位,其用于所有适应证的总销售额预计将达100 亿美元。
 
  事实上,在罕见病用药市场热度高居不下,越来越多孤儿药研发取得进展,多国家市场成熟,年获批孤儿药数量也显著增长的情况下。我国也开始陆续出台相关降税、加速审批、将孤儿药纳入医保等措施,提高国内药企研发动力,以保障罕见病患者用药权益。如今已有不少国内药企开始在孤儿药领域布局,如康蒂尼药业从2006年开始进行孤儿药的研发,在特发性肺纤维化(IPF)药物市场占主导地位。其未来发展方向是进一步开发、制造和分销用于治疗器官纤维化及其他罕见病的药品。
 
  此外,江苏恒瑞医药公司的主打孤儿药是艾坦(阿帕替尼)。它是江苏恒瑞自主研发的一款靶向VEGFR2的特异性酪氨酸激酶抑制剂。2014年在中国获批治疗胃癌,也是头在晚期胃癌中被证明安全有效的口服小分子抗血管生成靶向药物。
 
  其实,国家支持一直以来是保障罕见病患者权益的有效措施,在鼓励我国孤儿药研发、提高国家专科药品可及性方面,我国仍有很多可为之处。相信未来随着中国孤儿药政策的逐步完善,必定还会有更多企业加入孤儿药研发布局中,惠及更多罕见病患者。

热门评论

马上评论

上一篇:药品调出医保目录成常态,又有352种药品被调出

下一篇:国产13价肺炎疫苗上市在即,或与辉瑞正面“单挑”

相关产品

版权与免责声明:

凡本网注明“来源:制药网”的所有作品,均为浙江兴旺宝明通网络有限公司-制药网合法拥有版权或有权...查看全部

返回首页